Nowy lek dla dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną

17 Października 2018, 15:21 leki

Komisja Europejska dała zielone światło na rozszerzenie wskazań do stosowania preparatu blinatumomab u pacjentów pediatrycznych (od pierwszego roku życia) cierpiących na ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) bez chromosomu Philadelphia z komórek prekursorowych linii B CD19 (+). 

Warunkiem zastosowania nowego leku u dzieci w wieku roku i starszych jest pojawienie się oporności lub nawrotu choroby po otrzymaniu minimum dwóch terapii lub allogenicznego przeszczepu krwiotwórczych komórek macierzystych. Jak podkreślono w komunikacie rejestracja leku nastąpiła na ścieżce scentralizowanej – dzięki czemu z automatu jest on dopuszczony we wszystkich krajach UE,Europejskiego Obszaru Gospodarczego (EOG) oraz Europejskiego Stowarzyszenia Wolnego Handlu (EFTA, tj. na teranie Norwegii, Islandii i Liechtensteinu).

Rozszerzenie wskazań do stosowania blinatumomabu nastąpiło na podstawie wyników jednoramiennego badania fazy 1/2 ‘205, w którym oceniano skuteczność leku u 93 dzieci z nawrotową lub oporną na leczenie ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek prekursorowych linii B, bez chromosomu Philadelphia. W trakcie analizy stosowano dawkę 5 μg/m2/dzień w dniach 1-7 i 15 μg/m2/dzień w dniach 8-28 w pierwszym cyklu, następnie dwa tygodnie przerwy i 15 μg/m2/dzień w dniach 1-28, po których następowały dwa tygodnie przerwy w kolejnych cyklach.

Wśród 70 pacjentów leczonych zalecaną dawką, mediana wieku wynosiła osiem lat (zakres: od siedmiu miesięcy do 17 lat), ponad połowa bo - 40 z 70 (57,1 procent) była leczona alloHSCT przed otrzymaniem nowego leku, a 39 dzieci z 70 (55,7 procent) miało chorobę oporną na leczenie. Średnia liczba cykli leczenia wyniosła w analizie 1,5, a u 20 z 70 małych pacjentów udało się uzyskać całkowitą remisję lub całkowitą remisję z częściową odnową liczby komórek krwi obwodowej w dwóch cyklach leczenia.

Blinatumomabtospecyficznye przeciwciało, które angażuje limfocyty T do wiązania się swoiście z cząsteczką CD19, ulegającą ekspresji na powierzchni komórek wywodzących się z linii B, oraz z cząsteczką CD3 ulegającą ekspresji na powierzchni limfocytów T. Cztery lata temu – w 2014 roku – lek ten został uznany przez Amerykańską Agencję ds. Leków (FDA) za terapię przełomową i w trybie priorytetowym uzyskał w USA pełną rejestrację w leczeniu nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek prekursorowych linii B u dorosłych i dzieci. Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) jest szybko postępującym nowotworem krwi i szpiku kostnego,. Co roku w Europie diagnozowana jest u około 5 tys. Małych pacjentów.

AM

Polecamy również:

Dziękujemy! Twój komentarz został pomyślnie dodany i oczekuje na moderację.

Dodaj komentarz