USA: Powstanie lista leków na choroby rzadkie?

28 Marca 2017, 11:45

W amerykańskim Senacie trwa dyskusja na temat leków na choroby rzadkie. Niektóre firmy próbują zakwalifikować dawno znane leki, jako leki sieroce, aby otrzymać dodatkowe benefity. Stąd postulat, aby FDA stworzyła listę leków stosowanych w leczeniu chorób rzadkich.

W USA obowiązuje reguła, która ułatwia wprowadzenie na rynek leków na choroby rzadkie, dając im specjalne benefity tj. ulgi w podatkach.

Powstanie specjalna lista leków?

Senatorowie Orrin Hatch, R-Utah, Chuck Grassley, R-Iowa, and Tom Cotton, R-Ark złożyli do biura senatu skargę na prawo dotyczące leków sierocych. Domagają się, aby zachować pierwotną ideę dla leków na choroby sieroce i uniemożliwić firmom wprowadzanie leków już znanych jako leki na choroby rzadkie na preferencyjnych warunkach. Poza tym senatorowie chcą, aby agencja zapewniła listę leków zaaprobowanych lub odrzuconych przez FDA, jako leki na choroby sieroce. Ponadto domagają się podania listy chorób do podawania tych leków we wskazaniach innych, niż jako leki na choroby rzadkie.

Rzecznik prasowy Senatu zapewnił, że propozycja senatorów zostanie wzięta pod uwagę, ale minie kilka miesięcy, zanim będzie można ją opracować z powodu czekających w kolejce wielu innych interpelacji. Według informacji z biura prasowego Senat rozpocznie prace nad kwestią leków sierocych najwcześniej za około 9 miesięcy.

Benefity dla leków na choroby rzadkie

Prawo dotyczące leków na choroby rzadkie weszło w życie w 1983 roku i miało na celu ułatwienie wchodzenia na rynek i uzyskiwania akceptacji przez FDA. Jednak szybko wytknięto niektóre luki prawne,  które zaczęły być wykorzystywane przez firmy farmaceutyczne. W ostatnim czasie głośna stała się historia leku Emflaza. Jest to steroid znany już od dziesięcioleci, który został zaaprobowany przez FDA do leczenia rzadkiej choroby mięśniowej zwanej chorobą Duchenne. Firma Marathon, która złożyła wniosek o rejestrację leku, uzyskała wyłączność na produkcję leku minimalnym nakładem pracy i rozpoczęła jego sprzedaż po konkurencyjnej cenie. Uginając się pod falą miażdżącej krytyki firma najpierw zatrzymała produkcję tego leku. Szybko wyszło na jaw, że nawet największe koncerny farmaceutyczne używały prawa dotyczącego leków sierocych, aby zyskać dodatkowe benefity.

Jakie to leki?

Do grupy leków, które zostały najpierw wprowadzone jako leki na choroby występujące często, a potem zyskały rejestrację jako leki na choroby sieroce  należą: lek obniżający cholesterol firmy Astra Zeneca nazywany Cresta, lek antypsychotyczny Abilify firmy Otsuka, herceptyna firmy Roche oraz lek Humira na reumatoidalne zapalenie stawów produkowany przez firmę AbbVie. Z drugiej strony lek Botox firmy Allergan najpierw został zaaprobowany jako lek na chorobę rzadką: skurcze mięśni oka, a dopiero potem wszedł na rynek w szerszym zastosowaniu, a firma go produkująca stała się globalnie rozpoznawaną marką.

Rzecznik prasowy Senatu powiedział, że w pierwszej kolejności komisja zbada jakiej metodologii użyć i jak szeroki zakres zostanie objęty opracowaniem, a dopiero potem zajmie się badaniem możliwości zmian prawa.

Magdalena Mroczek

Źródło: fiercepharma.com

Dziękujemy! Twój komentarz został pomyślnie dodany i oczekuje na moderację.

Dodaj komentarz