Rekomendacja AOTMiT-wciąż niejasny los pacjentów chorych na PBL

29 Czerwca 2017, 12:40

Rada Przejrzystości AOTMiT podjęła decyzję, że dostęp do nowoczesnej terapii powinna mieć szersza grupa chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową. To na pierwszy rzut oka dobra wiadomość dla pacjentów. Byłoby tak, gdyby nie fakt, że w tej sprawie AOTMiT po raz kolejny zmienia zdanie, a pacjenci wciąż nie są leczeni zgodnie z europejskimi standardami. Skąd to zamieszanie?

Nie ma dziedziny, w której polscy pacjenci nie czekaliby na szerszy dostęp do leków. Przez wąskie sito ekspertów oceniających skuteczność terapii nie przechodzi spora część leków dostępnych w wielu innych krajach. Zwykle powodem jest cena lub niewystarczająca skuteczność. Jak jest tym razem?

Do skuteczności terapii nie ma zastrzeżeń

Wiadomo, że terapia może pomóc dużej grupie pacjentów z przewlekłą białaczka limfocytową jak i chorym z agresywna postacią choroby . Lek jest przełomowy jednak z ostatnich rekomendacji Rady Przejrzystości wynika, że warto sfinansować leczenie dla szerokiej grupy pacjentów. W czym więc tkwi problem?  - Decyzja Rady Przejrzystości o szerszym zastosowaniu nowej terapii dla chorych na PBL jest słuszna, choć nie wiadomo czy nie oddali ona decyzji refundacyjnej dla zawężonej populacji chorych z agresywna postacią choroby – mówi w  rozmowie z nami prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie i lekarz kierujący Oddziałem Hematologicznym Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej. - Wydaje się, że Rada dostrzega jak skuteczny jest to lek i że skorzystają na nim pacjenci z delecją 17p, ale jeszcze bardziej ci, którzy nie mają aż tak negatywnego rokowania. Nie wiadomo jednak jak to będzie wyglądało na poziomie refundacji przez ministra zdrowia. Jeśli musimy wybierać, to w pierwszej kolejności dostęp do terapii powinni mieć najbardziej poszkodowani pacjenci z delecją 17p lub/i mutacją TP53. Dobrze byłoby gdyby przynajmniej ta grupa na początek mogła skorzystać z nowoczesnego leczenia. Tym bardziej, że wciąż odbiegamy w tym względzie od europejskich standardów – podkreśla prof. Giannopoulos.

Strategia opóźniania decyzji refundacyjnych

Procedura oceny leku przez AOTMiT wraca niemal do punktu wyjścia za każdym razem, kiedy zmieniają się kryteria. Rada Przejrzystości weryfikuje efektywność kosztową terapii w zależności od ceny leku, jego skuteczności oraz liczby pacjentów, którzy mieliby zostać objęci leczeniem. Wygląda na to, że przypadku nowej terapii dla chorych na PBL problemem jest to ostatnie. W Polsce dla osób z agresywną postacią choroby nie ma w tej chwili skutecznego leczenia, którego koszty pokrywałoby państwo. A może powód jest jednak inny?

- Generalnie kwestia opóźniania decyzji refundacyjnych jest strategią stosowaną od samego początku. W niektórych przypadkach ma to nawet swoje uzasadnienie. Szczególnie w przypadku leków, które nie zostały jeszcze do końca przebadane. Wtedy dodatkowy czas pozwala na sprawdzenie skuteczności leku. Nie dotyczy to jednak tego konkretnego leku na PBL, tym bardziej, że są już dostępne terapie, które można stosować w razie nieskuteczności tego leku – mówi w rozmowie z nami prof. Wiesław Jędrzejczak, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii.

- Jak na Europę jesteśmy stosunkowo biednym krajem. W związku z tym w pierwszej kolejności powinniśmy martwić się o te grupy chorych, które są najbardziej poszkodowane przez los i dla których nie ma innych opcji leczniczych. W takiej sytuacji bezsilny jest zarówno lekarz, jak i pacjent. Moim zadaniem w przypadku PBL było wyselekcjonowanie takiej grupy chorych, którzy nie mogą liczyć na inne leczenie. Ale lek jest skuteczny w przypadku pozostałych pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową.

Były deklaracje, nie ma efektów

Dotychczasowe miesiące procedowania nad lekiem są z punktu widzenia pacjentów stracone. A oni umierają – podkreśla w rozmowie z nami Jacek Gugulski, przewodniczący Konsylium Pacjentów z Nowotworami Krwi. - Fakt wcześniejszej zgody na objęcie refundacją chorych z obecnością delecji 17p i mutacji TP53, który mógł skutkować dostępnością leku od lipca,  a następnie inicjatywa Rady Przejrzystości, aby lek był dostępny dla wszystkich chorych, co oznacza konieczność przeprowadzenia ponownej procedury, odczytuję nie jako dobre intencje, ale grę przeciwko pacjentom. Dziś nikt nie ma dostępu do tego leku, a tak byłaby to chociaż ta mniejsza grupa.  Odbieramy dramatyczne telefony od pacjentów i lekarzy, którzy mówią, że chorzy umierają im na rękach, a oni są bezradni.

Gugulski przypomina, że wiceminister zdrowia Marek Tombarkiewicz podczas publicznej debaty twierdził, że dopuszczenie do refundacji tego leku to tylko formalność. - Deklarowane obecnie przez dyr. Obarska terminy typu wrzesień, listopad to optymistyczna wersja – znając procedury to pół roku to jest najmniej - dodaje. - Myślę, że warto zmienić procedury, aby w sytuacjach takich jak ta, przy zatwierdzeniu leku dla mniejszej grupy nawet przy chęci jej poszerzenia umożliwić im dostęp, a nie zabierać możliwość leczenia tylko dlatego, że trzeba wniosek poddać procedurze od nowa – mówi Jacek Gugulski. Zapytaliśmy ministerstwo zdrowia i AOTMiT o ten konkretny przykład, ale jak dotąd nie otrzymaliśmy jeszcze odpowiedzi.

Według danych NFZ w Polsce na przewlekłą białaczkę limfocytową cierpi 10 tys. chorych. Około 70 proc. z tej grupy stanowią osoby starsze, powyżej 65 roku życia. W szczególnie trudnej sytuacji są w Polsce pacjenci z agresywną postacią choroby.

Aleksandra Smolińska

Dziękujemy! Twój komentarz został pomyślnie dodany i oczekuje na moderację.

Dodaj komentarz