Skuteczne leczenie dla chorych na PBL coraz bliżej?

01 Sierpnia 2017, 9:25

Jest szansa, że pacjenci cierpiący na agresywną postać przewlekłej białaczki limfocytowej już wkrótce doczekają się refundacji skutecznego leczenia. Jak informuje MZ, prowadzone są rozmowy z producentem leku. Czy trwające od wielu miesięcy dyskusje z udziałem ekspertów wreszcie zakończą się sukcesem? Liczą na to zarówno pacjenci, jak i lekarze.

Polscy pacjenci i lekarze od dawna zabiegają o zapewnienie finansowania terapii celowanych drobnocząsteczkowych, które pozwolą  na skuteczną walkę z  przewlekłą białaczką limfocytową. Szczególnie dla tych chorych,  u których zdiagnozowano delecję 17p i TP 53. Takie terapie są  już od dawna dostępne dla pacjentów z innych krajów UE. W Polsce wciąż poza zasięgiem chorych, mimo że pojawiały się deklaracje, że leki trafią do refundacji nawet od lipca br.

Ministerstwo daje nadzieję

„W Ministerstwie Zdrowia prowadzone są postępowania dotyczące objęcia refundacją nowych technologii lekowych stosowanych w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej. Dotyczą one m.in. leków: IMBRUVICA (ibrutynib), ARZERRA  (ofatumumab), ZYDELIG (idelalizyb) i VENCLYXTO (venetoclaxum)” – informuje  rzeczniczka resortu, Milena Kruszewska i dodaje, że „po zapoznaniu się z dokumentacją przygotowaną przez AOTMiT, w tym opinią Prezesa Agencji z dnia 10 lipca 2017 r., minister zdrowia podjął z wnioskodawcą rozmowy w sprawie warunków ewentualnego objęcia refundacją leku Imbruvica w populacji chorych z rozpoznaniem opornej lub nawrotowej przewlekłej białaczki limfocytowej z obecnością delacji 17p lub mutacji w genie TP53, u których  -  w związku z zaburzeniami genetycznymi - rokowanie jest gorsze niż w ogólnej populacji. Jak podkreślił Prezes Agencji w opinii z dnia 10 lipca 2017 r., ta grupa pacjentów w znacznym stopniu ma ograniczone możliwości terapeutyczne i wymaga zaopiekowania”.

Polscy hematoonkolodzy walczą o chorych

O komentarz do informacji, jakiej udzieliło nam ministerstwo zdrowia poprosiliśmy prof. dr hab. Krzysztofa Giannopoulosa, kierownika Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej UM w Lublinie, lekarza kierującego Oddziałem Hematologicznym Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej, który od dawna mówi o potrzebie poszerzenia wachlarza leków dla chorych na choroby hematoonkologiczne, w tym właśnie dla pacjentów z PBL.

- Prowadzone w MZ postępowania dotyczące objęcia refundacją nowych leków stosowanych w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej, to ważna wiadomość dla chorych ponieważ każdy z leków ma trochę inne miejsce w leczeniu chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową i niewątpliwie jest potrzebny.

Faktem jest również, że do tej pory w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej nie było takiego przełomu i tylu nowoczesnych leków, które można zastosować w leczeniu tej choroby, jak teraz – mówi prof. Krzysztof Giannopoulos.

Jak wygląda nowoczesne leczenie PBL?

Jak wyjaśnia nasz rozmówca, Ofatumumab jest pierwszym w pełni ludzkim przeciwciałem anty-CD20, zarejestrowanym do leczenia chorych wcześniej nieleczonych. Lek ten ma dobry profil bezpieczeństwa i dużą skuteczność w połączeniu z chlorambucilem lub bendamustyną. Według prof. Krzysztofa Giannopoulosa, szczególnie interesujące jest to drugie połączenie, bo jest to jedyne przeciwciało nowej generacji zarejestrowane właśnie w skojarzeniu z bendamustyną.

- Kolejne leki to nowe drobnocząsteczkowe inhibitory przekaźnictwa przez receptor B-komórkowy (BCR), które zrewolucjonizowały leczenie chorych na PBL. Zarówno ibrutynib jak i idelalizyb (zarejestrowany w połączeniu z rytuksymabem) są zalecane u chorych opornych na leczenie pierwszego rzutu oraz w nawrocie choroby – wyjaśnia prof. K. Giannopoulos. - Dodatkowo wykazano istotną wrażliwość w grupie chorych obarczonym niekorzystnym rokowaniem genetycznym, czyli delecją 17p lub/i mutacją genu TP53 - dodaje.

Chorzy z agresywną postacią PBL w najtrudniejszej sytuacji

Jak przypomina w rozmowie z nami prof. Giannopoulos, ostatnia opinia Rady Przejrzystości wskazała na większą aktywność ibrutynibu u chorych nawrotowych niż chorych nawrotowych z niekorzystnymi zmianami genetycznymi. - Jednak o ile dla pierwszej grupy można poszukiwać innych schematów leczenia to chorzy z delecją 17p- lub/i mutacją TP53 nie korzystają z dalszego leczenia immunochemioterapią i dla tej grupy osób jest to jedyna skuteczna forma leczenia. Wydaje się, że priorytetem w Polsce jest zapewnienie dostępności do nowych form leczenia przede wszystkim chorym z tej grupy. Podobne stanowisko zawarł również Prezes AOTMiT w ostatnich rekomendacjach – wskazuje profesor. Ostatnim z leków odnośnie którego toczy się postępowanie jest wenetoklaks będący doustnym antagonistą białka antyapoptotycznego Bcl-2, który jest zarejestrowany dla chorych nieodpowiadających na leczenie inhibitorami przekaźnictwa przez BCR.

Czy wreszcie dogonimy Europę?

Droga do refundacji nowych terapii w przypadku chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową jest wyjątkowo długa i wyboista. Rozmowy na temat finansowania leków przez NFZ trwają od wielu miesięcy, mimo że wątpliwości co do konieczności zmian w leczeniu nie mają ani lekarze ani pacjenci. Czy dogonimy w tej kwestii Europę? To wkrótce się pewnie okaże. Przy okazji zapytaliśmy też ministerstwo zdrowia jak na decyzje w sprawie leczenia pacjentów z agresywną postacią PBL wpłyną zmiany w kierownictwie MZ. Od jutra nadzór nad polityką lekową przejmie nowy wiceminister, Marcin Czech. Czekamy na odpowiedź.

Aleksandra Smolińska

Dziękujemy! Twój komentarz został pomyślnie dodany i oczekuje na moderację.

Dodaj komentarz