Jak tłumaczą pacjenci, sytuacja mogłaby się odmienić dla niewielkiej grupy pacjentów posiadających bardzo rzadką mutację, gdyby resort podjął działania na rzecz refundacji jedynej skutecznej terapii lekowej. Pierwszy lek, Translarna, został warunkowo dopuszczony do obrotu w grudniu 2014 przez Europejską Agencję Leków (EMA). W ślad za tą decyzją większość państw EU podpisała finansowanie terapii tym lekiem. Jest on tylko dla jednego typu mutacji, tzw. nonsensownej. Szacuje się, że w Polsce żyje ok. 40 pacjentów kwalifikujących się do tego leczenia.
Niestety polskie prawo farmaceutyczne nie zna pojęcia choroby rzadkiej. Z tego powodu Ministerstwo Zdrowia odmawia finansowania leczenia Translarną. Pierwszy pacjent po negatywnym rozpatrzeniu wniosku przez MZ skierował sprawę do sądu. Sprawa została rozstrzygnięta w Najwyższym Sądzie Administracyjnym na korzyść rodziców, jednak Ministerstwo nie podejmuje działań w kierunku wykonania wyroku.
Fundacja Parent Project, Polskie Towarzystwo Chorób Nerwowo-Mięśniowych oraz indywidualni rodzice wzięli sprawy w swoje ręce – zbierając środki finansowe w organizowanych zbiórkach, wysyłając masowo pisma do najważniejszych osób w kraju. Żadna z nich nie odmówiła pomocy – łącznie z parlamentarzystami, marszałkami Sejmu czy samym Prezesem PiS Jarosławem Kaczyńskim. Wszyscy licznie pisali do resortu o zajęcie się sprawą dzieci z dystrofią Duchenne’a. Ministerstwo na te apele również nie daje odpowiedzi.
- Panie Ministrze – prosimy o potraktowanie sprawy priorytetowo i podjęcie chociaż próby rozmowy z nami czy z producentem leku. Chcielibyśmy spotkać się z Panem 7go września i wspólnie ogłosić spektakularny sukces jakim byłoby uzyskanie leczenia dla naszych dzieci, tak jak funkcjonuje to w większości krajów Unii Europejskiej. Czas na dobrą zmianę w tym zakresie – zwracają się do wiceministra Marcina Czecha rodzice zrzeszeni w Fundacji Parent Project.
Aleksandra Smolińska
Źródło: mat/pras
Polecamy także:
