Narodowy Program Leczenia Hemofilii - dziś kolejne spotkanie

23 Marca 2018, 13:07

Pacjenci martwią się czy kolejna edycja Narodowego Programu Leczenia Hemofilii, który ma zastąpić obecnie działający, będzie gotowa na czas. Dziś odbyło się kolejne spotkanie z resortem zdrowia w tej sprawie. Chorzy liczą m.in. na dostęp do nowoczesnego leczenia, które umożliwi im normalne życie, bez krwawienia.

Szacuje się, że 1 na 100 Polaków ma mutację genetyczną powodującą zaburzenia krzepnięcia krwi, a u 10 proc. osób z tej grupy objawy są na tyle poważne, że wymagają oni opieki medycznej. Z powodu zaburzonej krzepliwości krwi groźne może być dla nich nawet małe skaleczenie. Jednak systemowa opieka nad tą grupą pacjentów wymaga poprawy. 

Wielu nie wie, że choruje

Pacjenci obawiają się o przyszłość leczenia, którą gwarantował realizowany od 2005 r. program. Schorzenia te dotykają około 40 tys. do 46 tys. Polaków. Na hemofilię A i B choruje ok. 3 tys. osób w Polsce, a na chorobę von Willebranda 36 tys. do 42 tys. osób. W wielu przypadkach pozostaje ona nierozpoznana. Rzadkie niedobory czynników krzepnięcia dotykają w Polsce około 1 tys. osób. Liczba osób dotkniętych dziedzicznymi zaburzeniami czynności płytek krwi w Polsce nie jest dokładnie znana. U wielu pozostanie nierozpoznana.

Potrzebna kompleksowa opieka i specjalistyczne centra

- Głównym problemem jest zła organizacja leczenia dorosłych chorych na hemofilię. Brakuje ośrodków kompleksowej opieki, które istnieją w większości krajów rozwiniętych na świecie. W takim podmiocie skupiona jest cała opieka specjalistyczna wraz z pełną diagnostyką - mówi Polityce Zdrowotnej prof. dr hab. med. Krystyna Zawilska, przewodnicząca Grupy ds. Hemostazy Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów

- Takie ośrodki są konieczne, ponieważ hemofilia należy do chorób rzadkich i ogólni specjaliści nie są niestety zorientowani w jej leczeniu. Niestety pacjenci w Polsce mają trudności z dostępem do specjalistów ściśle zajmujących się hemofilią oraz samego leczenia wielospecjalistycznego – mówi prof. Krystyna Zawilska.

Kolejne problemy to m.in. zła wycena procedur ambulatoryjnych, zwłaszcza diagnostyki oraz brak rejestru chorych na hemofilię. 

Program ciągle pod ostrzałem…urzędniczych poprawek resortu zdrowia

- Prace nad nowym Narodowym Programem trwają bardzo długo. Odbyło się bardzo wiele spotkań z pacjentami i z ekspertami. Niestety dokument często wraca do nas ze znacznymi poprawkami. Część z nich nie uwzględnia specyfiki hemofilii. A termin na konsultacje zmian wprowadzanych przez urzędników jest często bardzo krótki - z niepokojem mówi Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię. - Na poprzednim spotkaniu dostaliśmy wersję Programu, która właściwie miała służyć tylko rozliczaniu pacjentów z leków, kontrolowaniu pacjenta, a elementy dotyczące leczenia tej rzadkiej choroby w ogóle zniknęły z programu w tym nowe terapie. Więc po raz kolejny wysłaliśmy mnóstwo uwag, które prostują te nieścisłości. - przekazuje portalowi B. Gajewski.

- Postulaty pacjentów i lekarzy bardzo dobrze wybrzmiały. To powinno być przełożone na język rozporządzeń, uregulowań resortu zdrowia. Przypominam sobie prace nad innym programem. Wtedy przychodził do nas urzędnik, który nas słuchał i on przygotowywał dokument i sugerował rozwiązania. I ten program później bardzo dobrze odpowiadał potrzebom pacjentów. To jest moim zdaniem optymalne rozwiązanie – mówi szef organizacji pacjentów z hemofilią. Obawia się, że jeśli trwające od połowy zeszłego roku prace będą się nadal przeciągać, na realizację Programu nie zostaną w budżecie państwa zarezerwowane dodatkowe środki.

Brakuje nowoczesnych terapii refundowanych w innych krajach

Polscy pacjenci potrzebują też takich terapii, które pozwolą im żyć z dużym bezpieczeństwem i jakością życia oraz łączyć chorobę z życiem zawodowym.  - Dzięki olbrzymiemu postępowi medycznemu w ostatnich czasach mamy coraz szersze  możliwości terapeutyczne, które w Polsce nie są niestety osiągalne – mówi profesor.  

Chodzi m.in. o emicyzumab czy rekombinowane czynniki krzepnięcia o przedłużonym działaniu dla dorosłych pacjentów.

Właśnie teraz, przy okazji prac nad Narodowym Programem, jest zdaniem pacjentów i ekspertów najlepszy czas na właczenie nowych cząsteczek do tworzonego na kolejne lata programu.

Mniej podań, lepiej dla żył

Leczenie hemofilii jest uciążliwe dla chorych. To się zmienia. - Pacjenci muszą sobie podawać koncentrat czynników krzepnięcia np. 2 do 3 razy w tygodniu, co rocznie daje 150 wkłuć dożylnych a to przy trudnych żyłach stwarza ogromny problem - tłumaczy nam profesor Zawilska. Są już jednak dostępne czynniki, które można podawać tylko raz w tygodniu lub rzadziej. Nowoczesne leki mogą być również podawane podskórnie, co znacząco wpływa na jakość życia pacjentów. 

Monoklonalne przeciwciało: bez krwawienia

Dzięki nowoczesnej technologii medycznej jest dostępne monoklonalne przeciwciało - emicyzumab, które zastępuje czynnik krzepnięcia VIII. - Preparat ten został niedawno wprowadzony do lecznictwa, lek ten jest zarejestrowany w  USA i UE i radykalnie zmienia obraz hemofilii i komfort życia chorych. Chcielibyśmy więc, aby takie możliwości leczenia były także w Polsce - przekazuje nasza rozmówczyni.

Dawno nie było zmian

Profesor podkreśla, że akurat w hemofilii od lat do refundacji nie wchodziły nowe leki. - Na bardzo krótko wprowadzony był czynnik o przedłużonym działaniu. Tymczasem nowe leki są bardzo obiecujące, znacząco podnoszą jakość życia, bo nie dość, że nie trzeba robić wspomnianych wielu iniekcji dożylnych w tygodniu, to redukują także ilość krwawień – mówi profesor. 

Sytuacja dzieci dużo lepsza

Wymienione powyższe problemy dotyczą przede wszystkim dorosłych. Jeśli chodzi o dzieci to sytuacja jest o wiele lepsza. - Od 2008 r. funkcjonuje program leczenia krwawień u dzieci chorych na hemofilie. Otrzymują one rekombinowane czynniki krzepnięcia, mają też dobrze zorganizowaną opiekę. W niektórych ośrodków funkcjonują również pielęgniarki, które przyjeżdżają do domu, by nauczyć jak wykonuje się przetoczenia koncentratów - wskazuje przewodnicząca Grupy ds. Hemostazy.

Anna Grela, Aleksandra Smolińska, Aleksandra Kurowska

Dziękujemy! Twój komentarz został pomyślnie dodany i oczekuje na moderację.

Dodaj komentarz