Najnowsze osiągnięcie naukowców. Wyleczyli chore geny u dzieci wykorzystując wirus HIV

24 Kwietnia 2019, 11:06 geny diagnostyka badania

Dziesięcioro dzieci urodzonych z zaburzeniem układu odpornościowego zostało wyleczonych, bez skutków ubocznych.  Przy najnowszej terapii genowej wykorzystano wirus HIV.

 

- Dzieci są wyleczone - powiedziała NBC News dr Ewelina Mamcarz, Polka, odpowiedzialna za prowadzenie badań nad terapią w St. Jude Children's Research Hospital w Memphis.  - Nie wymagają one comiesięcznych zastrzyków, ale zajmie więcej czasu, aby potwierdzić, czy jest to trwałe rozwiązanie- dodała.

Zespół ciężkich złożonych niedoborów odporności (SCID) jest chorobą genetyczną, która dotyka 1 na 200 tys. noworodków, głównie chłopców. Nieleczona często zabija w pierwszych dwóch latach życia. -Prosta infekcja, taka jak zwykłe przeziębienie, może być śmiertelna - mówi dr Mamcarz

Dziś dzieciom z zespołem SCID przeszczepia się szpik kostny w ciągu pierwszych trzech miesięcy życia, co sprawia, że większość z nich przeżywa i może prowadzić normalne życie. Po przeszczepie muszą jednak przyjmować leki, które zmniejszą ryzyko odrzucenia przeszczepu. Przy tej metodzie głównym problemem jest znalezienie dawcy, który musi mieć ten sam zespół zgodności tkankowej.

Do leczenia wykorzystano największego wroga układu odpornościowego- wirus HIV

Opisana przez naukowców w "New Englad Journal of Medicine" metoda, daje nadzieje na skuteczne leczenie z wykorzystaniem terapii genowej, do której opracowania naukowcy wykorzystali największego wroga układu odpornościowego – wirus HIV 

Leczenie polega na pobraniu szpiku kostnego pacjentów i wykorzystaniu wirusa do umieszczenia prawidłowej kopii genu IL2RG w genomie komórek macierzystych szpiku, z których rozwijają się komórki krwi i układu odpornościowego.

Naukowcy w laboratorium tworzą gen zdolny do naprawy DNA chorego , a następnie  z "osłabionym wirusem HIV" wstrzykują go do ciała. Lentiwirusy (do tej rodziny należy wirus HIV) mogą infekować komórki, które się nie dzielą.  Zmodyfikowane wirusy tak, aby umieszczały kopie genu IL2RG w genomie komórek macierzystych szpiku , rozmnażają się i pobudzają układ odpornościowy. Po dostarczeniu genów zmodyfikowane wirusy HIV ulegają samozniszczeniu.

Wszyscy pacjenci z wyjątkiem jednego mieli działający układ odpornościowy w ciągu trzech miesięcy od pierwszej terapii genowej - ostatni pacjent potrzebował drugiej próby, zanim się udało.

źródło: NBC, BBC

 JK

Dziękujemy! Twój komentarz został pomyślnie dodany i oczekuje na moderację.

Dodaj komentarz

1 komentarz

Joe Black Piątek, 26 Kwietnia 2019, 18:44
Czyli mozna uleczyc politykow ???