Nowy lek w terapii tocznia u dzieci

30 Kwietnia 2019, 10:26 Kroplówka

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła nowy preparat belimumab, który znajdzie zastosowanie w leczeniu dzieci chorych na tocznia rumieniowatego układowego (łac. lupus erythematosus systemicus, SLE) .

Preparat przeszedł przyspieszoną ścieżkę rejestracji - do czego przyznała się sama FDA. Eksperci wskazali, że preparat Benlysta (belimumab) wypełnia dotychczas niezaspokojoną potrzebę na terapię w szczególności u pacjentów pediatrycznych zmagających się z SLE.

Preparat dostępny będzie we wlewie dożylnym i wcześniej był dostępny (od 2011 roku) dla pacjentów dorosłych.

- Chociaż nie dysponujemy lekarstwem pozwalającym na wyleczenie z tocznia, to nowe leczenie może pomóc najmłodszym pacjentom lepiej kontrolować chorobę i stanowi nadzieję na poprawę jakości ich życia, obniżenie ryzyka długotrwałego uszkodzenia narządów wewnętrznych i w końcu niepełnosprawności - podkreśliła Janet Woodcock, dyrektor Centrum Oceny Leków i Badań przy FDA.

Skuteczność preparatu Benlysta oceniono na podstawie 52-tygodniowej obserwacji 93 pacjentów.

- Odsetek pacjentów pediatrycznych osiągających złożony, pierwszorzędowy punkt końcowy wskaźnika odpowiedzi na terapię SLE (SRI-4), był wyższy u pacjentów pediatrycznych otrzymujących lek Benlysta IV wraz ze standardowym leczeniem w porównaniu do pacjentów otrzymujących placebo i standardową terapią - czytamy w komunikacie FDA.

Jednocześnie pacjenci leczeni nowym lekiem mieli zdecydowanie mniejsze ryzyko wystąpienia silnego zaostrzenia choroby, a także obserwowano u nich zdecydowanie dłuższy czas do pojawienia się kolejnego pogorszenia stanu zdrowia (160 dni vs. 82 przy standardowej terapii).

Stwierdzono ponadto, że profil bezpieczeństwa leku u pacjentów pediatrycznych był analogiczny z tym osiągniętym u pacjentów dorosłych.

Najczęściej obserwowanymi działaniami niepożądanymi u małych pacjentów były: nudności, biegunka oraz gorączka.

 Źródło: FDA

AM

 

Dziękujemy! Twój komentarz został pomyślnie dodany i oczekuje na moderację.

Dodaj komentarz

1 komentarz

hul Wtorek, 30 Kwietnia 2019, 13:15
Ha ha ha, w Polsce nawet u dorosłych od lat go nie ma, Polska to dzicz refundacyjna zaścianek wieś zabita dechami