EMA podsumowała 2018 rok

06 Maja 2019, 15:42 leki

Europejska Agencja Leków podsumowała miniony rok. W obszernym raporcie przedstawiono nie tylko najważniejsze wydarzenia i statystyki związane z pracą unijnej agencji, ale również nakreślono sytuację związaną z przygotowaniami do Brexitu oraz tym, jak wpłynie on na pracę urzędu.

We wstępie do raportu Guido Rasi - dyrektor zarządzający EMA - podkreślił, że w minionym roku kierowana przez niego instytucja zarekomendowała rejestrację 84 nowych leków do stosowania w terapii ludzi, z czego połowa (42 molekuły) były nowymi substancjami czynnymi.

Które z molekuł stanowią przełom w ocenie ekspertów EMA?

Kumriah oraz Yescarta - pierwsze dwie immunologiczne terapie komórkowe zarejestrowane w Europie zawierające autologiczne limfocyty T zmodyfikowane genetyczne. Preparaty te zarejestrowano w terapii wybranych nowotworów krwi.

Luxturna (woretygenu neparwowek) - lek stosowany w terapii utraty wzroku wywołanej dziedziczną dystrofią siatkówki.

Wśród leków pediatrycznych istotnymi rejestracjami w 2018 roku były natomiast:

Kigabeq - lek stosowane w leczeniu padaczki u dzieci w wieku od 1 miesiąca do 7 lat (m.in. w monoterapii syndromu Westa).

Slenyto - lek zawierający melatoninę i zalecany w terapii bezsenności u dzieci i młodzieży ze stwierdzonym spektrum autyzmu oraz zespołem Smith-Magenis.

Amglidia - preparat zarejestrowany w terapii cukrzycy noworodkowej.

W odniesieniu do leków sierocych, eksperci EMA wyróżnili natomiast:

Lamzede- w terapii zastępczej u dorosłych, młodzieży i dzieci z łagodną lub umiarkowaną postacią alfa-mannozydozy.

Mepsevii- w terapii mukopolisacharydozy typu VII.

Namuscla- w terapii miotonii (sztywności mięśni) u dorosłych pacjentów z niedystroficznymi zaburzeniami miotonicznymi.

AM

Dziękujemy! Twój komentarz został pomyślnie dodany i oczekuje na moderację.

Dodaj komentarz