SMA: Najdroższa terapia świata zarejestrowana przez FDA

27 Maja 2019, 10:08 leki

Lek Zolgensma dla dzieci poniżej drugiego roku życia to najdroższa terapia, jaką zatwierdziła Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków. Producent leków - szwajcarska firma Novartis - wskazała, że lek na rdzeniowy zanik mięśni SMA ma kosztować 2,125 mln dolarów.

Nowy lek dopuszczony do obrotu za oceanem to celowana terapia genetyczna, której celem jest zastąpienie wadliwego lub brakującego genu SMN1 co umożliwia zatrzymanie progresji choroby dzięki jednorazowej infuzji preparatu. Korzystać z niej mogą najmłodsi pacjenci (poniżej drugiego roku życia), u których SMA wynika z billelicznych mutacji w genie przeżycia neuronu ruchowego 1 (SMN1). Lek dostarczony do organizmu pacjenta dostarcza funkcjonowanej kopii geny SMN1.

W komunikacie prasowym Novartis podkreślił również, że jego nowy lek jest pierwszym, który można zastosować przed wystąpieniem objawów choroby, a po diagnozie tej genetycznej choroby. Co więcej w badaniu klinicznych START prowadzonym w Szpitalu Pediatrycznych w Columbus, u dzieci z SMA poddanych terapii zaobserwowano nie tylko zatrzymanie progresji choroby, ale również trwałość prowadzonej terapii (po czterech latach od jej rozpoczęcia).

Zdaniem Kennetha Hobby, prezesa organizacji pacjenckiej Cure SMA, jednorazowa dawka terapii genowej może mieć prawdziwie "transformujący wpływ na zagrażającą życiu chorobę".

 

AM

Dziękujemy! Twój komentarz został pomyślnie dodany i oczekuje na moderację.

Dodaj komentarz