Choroba Leśniowskiego-Crohna: jest szansa na dłuższe leczenie, ale potrzeba kolejnych dobrych zmian

15 Lipca 2019, 15:00 Prof. Jarosław Reguła

Resort zdrowia skierował do AOTMiT zlecenie na ocenę wydłużenia stosowania jednego z leków na chorobę Leśniowskiego-Crohna. – To dobra wiadomość, ale potrzebujemy kolejnych terapii, o innym mechanizmie działania, dla pacjentów na których obecnie refundowane leki nie działają – mówi prof. Jarosław Reguła.

Na stronie Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji ukazało się zlecenie z Ministerstwa Zdrowia na Przygotowanie materiałów analitycznych, zgodnych z HTA, dotyczących wprowadzenia zmian w programie lekowym B.32/B.32.a "Leczenie choroby Leśniowskiego-Crohna" w zakresie wydłużenia czasu terapii podtrzymującej adalimumabem do 24 miesięcy i tym samym zrównania tego czasu z analogiczną terapią infliksymabem oraz wydanie opinii Prezesa Agencji poprzedzonej opinią Rady Przejrzystości, oceniającej zasadność wprowadzenia zmian w dotychczasowym opisie ww. programu lekowego

O taką zmianę zabiegali od dawna lekarze i pacjenci. Dla jednej terapii okres był już wydłużony do dwóch lat, przy drugiej lek był odstawiany po roku i pacjentowi musiał bardzo pogorszyć się stan zdrowia, by znów byli włączeni w leczenie.

Jednak jak podkreśla prof. Reguła, Kierownik Kliniki Gastroenterologii, Hepatologii i Onkologii Klinicznej CMKP oraz Kliniki Gastroenterologii Onkologicznej Centrum Onkologii - Instytutu im. Marii Skłodowskiej-Curie w Warszawie, choć to krok w dobrą stronę, zmian potrzeba jest o wiele więcej. Część pacjentów nadal pozostaje bez odpowiedniego leczenia, bo obecnie refundowane leki na nich nie działają lub w niewystarczającym stopniu.

Jak manifestuje się choroba?

To nie tylko gorsze samopoczucie i biegunka, ale też stany gorączkowe i gorączka, guzy w obrębie jamy brzusznej, przetoki w okolicach intymnych lub ropnie.

Z choroby nie można się wyleczyć. – Szczególnie gdy zachoruje się w dzieciństwie lub młodym wieku, to trzeba zaplanować dalsze życie z tą chorobą – mówi profesor. – Na szczęście większość pacjentów ma łagodny przebieg choroby. Są różne postaci choroby, z różnymi lokalizacjami, zajmują różne odcinki układu pokarmowe, ale mogą też być zmiany skórne, oczne – to manifestacje pozajelitowe, które bywają bardzo ciężkie - wyjaśnia.

Gdy rzut choroby ma nasilenie średnie i ciężkie w ciągu kilku godzin pacjent musi się znaleźć w szpitalu i rozpocząć intensywne leczenie. Choroba nie jest obecnie uleczalna, więc celem jest jej remisja – im dłuższa tym lepiej.

U części chorych wystarczą proste leki np. doustne, a gdy choroba się nasila włączane są sterydy, ale ze względu na poważne działania niepożądane nie można ich stosować długo. Potem włączane jest  leczenie modyfikujące działanie układu immunologicznego. U większości chorych pozwala na remisję. Ale nie u wszystkich. U części nie działają już na początku, a u innych chorych następuje uodpornienie.

Z ok. 15 tys. osób chorujących na Leśniowskiego-Crohna około 2-3 tys. mają kłopoty z leczeniem. Mają albo ciężki przebieg choroby albo nie odpowiada na standardowy przebieg leczenia. – Jedną z postaci jest steroidooporność, co jest nietypowe. Musimy wtedy szukać nowych leków. Inna to np. steroidozależność – wyjaśnia profesor.

– W dostępie do leków widać stopniowe zmiany. Na początku były refundowane leki biologiczne na krótki okres, teraz jeden możemy stosować przez dwa lata, a drugi przez rok – przypomina profesor. Właśnie w sprawie wydłużenia tego okresu ocenę ma wydać AOTMiT. Ale prof. uważa, że decyzję powinien i tak podejmować lekarz, bo dla części chorych odstawienie leku powoduje poważne konsekwencje, a równocześnie system ochrony zdrowia obciążany jest kosztownymi  hospitalizacjami i operacjami.

- Są dostępne dwa inne leki, ale jeszcze nierefundowane. Każdy z nich ma inne mechanizmy działania. Ustekinumab działa na substancje nasilające stan zapalny, a drugi z leków działa na cząsteczki powodujące przechodzenie czynników zapalnych przez błony komórkowe – wyjaśnia.

Leki po kolei

Leczenie biologiczne jest stosowane u osób, u których wcześniej prowadzone standardowe leczenie okazało się nieskuteczne bądź powoduje powikłania. Na razie refundowane są dwa leki, ale o takim samym, systemowym mechanizmie działania. Leki mogą różnić się między sobą nie tylko mechanizmem działania, ale i formą podania (preparaty dożylne lub podskórne), dawką, częstotliwością i skutecznością. Im większy wybór, tym lepiej można dostosować terapię do potrzeb konkretnego pacjenta.

Dla 30 proc. chorych, u których leki pierwszego rzutu od początku nie zadziały, a także dla pacjentów, u których takie leczenie po pewnym czasie przestało być skuteczne szansą są nowe leki biologiczne o innym mechanizmie działania: ustekinumab i wedolizumab. – Oba mają zupełnie nowy mechanizm działania i udokumentowaną większą skuteczność. W dodatku są skuteczne u chorych, u których dotychczasowa terapia kończyła się niepowodzeniem  – wyjaśnia prof. J. Reguła.

Leczenie chirurgiczne to ostateczność

Profesor podkreśla, że pacjentów można też leczyć chirurgicznie, ale to poważna ingerencja. Na dodatek w tej akurat chorobie, wycięcie kawałka jelita powoduje zwykle, że problem przenosi się na inny odcinek. Oznacza to, że pacjenta, na którego refundowane obecnie leczenie nie działa, może czekać szereg operacji, a gdy jelito będzie zbyt krótkie by dobrze wchłaniać substancje z pożywienia, chory do końca życia może być skazany na kosztowne i znacznie obniżające jakość życia żywienie pozaustrojowe.

Pacjenci po spotkaniu z wiceministrem

W sprawie włączenia do refundacji nowych leków niedawno pacjenci z organizacji Łódzcy Zapaleńcy spotkali się z wiceministrem zdrowia Maciejem Miłkowskim. – Po rozmowie jesteśmy pozytywnie nastawieni. Opowiedzieliśmy o naszych problemach i minister zapowiedział, że postara się wprowadzić do refundacji przynajmniej jeden z leków – mówi Piotr Baranowski ze Stowarzyszenia Osób z Nieswoistymi Zapaleniami Jelita "Łódzcy Zapaleńcy".

AK

Dziękujemy! Twój komentarz został pomyślnie dodany i oczekuje na moderację.

Dodaj komentarz