Przewlekła białaczka limfocytowa – szanse pacjentów z agresywną postacią choroby

01 Sierpnia 2019, 12:57 krew krwiodawstwo badania hemofilia

Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) to najczęstsza postać białaczek osób dorosłych. Jak wskazuje prof. Iwona Hus, w ostatnich latach nastąpił przełom w leczeniu, jednak część pacjentów z agresywna i oporną na leczenie postacią choroby pozostaje dziś bez dostępu do refundacji nowoczesnej metody leczenia dającej możliwość dłuższego życia. Powoduje to nierówność w dostępie do terapii.

Prof. Iwona Hus  z Instytutu Hematoonkologii I Transfuzjologii w Warszawie oraz Instytutu Medycznego w Lublinie wyjaśniała w środę na spotkaniu z dziennikarzami, że przewlekła białaczka limfocytowa to najczęściej występujący nowotwór krwi, na który chorują głównie osoby po 50-60. roku życia. Jak mówiła rocznie w Polsce odnotowuje się ok. 1,6 tys. nowych zachorowań, choroba zwykle postępuje powoli, ma długi okres bezobjawowy, a jedna trzecia pacjentów pozostaje wyłącznie pod obserwacją lekarzy i nie wymaga leczenia, ponieważ choroba ma u nich tak powolny przebieg.

- Część chorych jest leczona po długim okresie obserwacji, gdy dojdzie do progresji choroby. Tylko 1/3 pacjentów potrzebuje leczenia już w momencie rozpoznania, gdy objawy są już zaawansowane – mówiła prof. I.Hus. Zwracała uwagę, że przebieg choroby może być bardzo różny, a określone nieprawidłowości genetyczne wiążą się z jej ostrym przebiegiem.

Jak poinformowała, ok. 7 proc. chorych na PBL ma delecję genu 17p/mutację TP 53 i w ich przypadku immunochemioterapia nie działa. - W przypadku tych  chorych dopiero dołączenie do leczenia przeciwciała monoklonalnego anty-CD20 spowodowało wydłużenie całkowitego czasu przeżycia. W 2014 r. wprowadzono nowe leki w terapiach celowanych: ibrutynib i wenetoklaks, które działają przez inny mechanizm niż chemioterapia.

- Pacjenci z nawrotową, oporną przewlekłą białaczką limfocytową posiadający delecję 17 p lub mutację TP53 mają dostęp do ibrutynibu, a później w razie nawrotu - do wenetoklaksu w monoterapii – wyjaśniała. Dodała, że z kolei w przypadku chorych na PBL z krótką odpowiedzią na immunochemioterapię albo z opornością na leczenie niestety nie ma w Polsce żadnej opcji leczenia, ponieważ dla nich te nowe cząsteczki nie są refundowane. – Występuje wyraźna nierówność w dostępie do leczenia – mówiła.

Jak podkreśliła, w kwietniu Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji zarekomendowała rozszerzenie refundacji dla wszystkich chorych z oporną i nawrotową PBL nieposiadających określonych mutacji, u których to leczenie mogło by być wysoce skuteczne, jednak tej refundacji nadal nie ma. Zaś chorzy, którzy nie kwalifikują się do programu lekowego, mogą obecnie dostać lek wyłącznie w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych lub kupują go za własne środki.

Prof. I. Hus zwracała uwagę, że tolerancja na nowe terapie celowane czyli ibrutynib i wenetoklaks jest dobra i daje nawet możliwość powrotu do pracy, co jest istotne dla pacjentów. – Ale - jak podkreśliła – najważniejsze jest, że bez tego leczenia w ogóle nie byłoby życia.

Jak mówiła, choroby nie da się wyleczyć, ale np. wenetoklaks w leczeniu skojarzonym z rytuksymabem u 60 proc. pacjentów powoduje nawet eliminację minimalnej choroby resztkowej.

- Postęp w leczeniu jest ogromny, bo dzięki nowym lekom u pacjenta z delecją 17p czas do progresji wydłużył się nawet do 40 miesięcy, a całkowite przeżycie to nawet 50 miesięcy, gdzie wcześniej było to kilkanaście miesięcy – wskazywała prof.I.Hus.

Podała, że wyniki badania RESONATE, (przedstawione w tym roku podczas zjazdu ASCO - American Society of Clinical Oncology) po sześciu latach obserwacji pacjentów wykazały stałą skuteczność leczenia ibrutynibem niezależnie od obecności mutacji genetycznych i długoletnie przeżycia pacjentów po zastosowaniu tej terapii, co pokazuje, że powinna być ona refundowana niezależnie od mutacji genetycznej. Wyraziła nadzieję, że będzie to argument dla ministerstwa zdrowia w decyzji o rozszerzeniu refundacji.

BPO

Dziękujemy! Twój komentarz został pomyślnie dodany i oczekuje na moderację.

Dodaj komentarz

1 komentarz

Chora na białaczkę Sobota, 03 Sierpnia 2019, 16:57
Jestem chora na białaczkę, choroba postępuje zbliżam się do leczenia chemią, która jest na pewno droższa, a potem niż nowe leki, które można brać w domu.
Panie ministrze, chyba jest Pan katolikiem i skazuje Pan chorych na śmierć?