Polska hematoonkologia na tle Europy. Pełna sukcesów i nierówności

17 Września 2019, 10:39

Liczba zachorowań na nowotwory krwi drastycznie wzrasta, a przez sytuację demograficzną Polski wszystko wskazuje na to, że w najbliższych latach tempo zachorowań nie zwolni. I choć w zakresie dostępności do terapii lekowych dla pacjentów hematoonkologicznych Polska na tle Europy wypada dosyć dobrze, to wciąż zauważalne są sytuacje nierówności w dostępie do leczenia dla różnych grup pacjentów. 

O tym jak poprawić sytuację pacjentów i jakie zmiany legislacyjne należy w najbliższych latach sprawdzić odpowiadali eksperci, którzy po raz czwarty z rzędu mieli możliwość debaty na temat hematoonkologii podczas jednego z paneli eksperckich w trakcie XXIX Forum Ekonomicznym w Krynicy.

– W ciągu dwóch ostatnich lat istotnie zmieniła się sytuacja w dostępności pacjentów do nowoczesnych terapii. Początek istotnych zmian nastąpił w listopadzie ubiegłego roku, kiedy na liście leków refundowanych pojawił się pomalidomid. Od tego momentu nastąpiły istotne zmiany w dostępności do technologii lekowych. Ostatnio poszerzyliśmy też dostępność dla kolejnego środka terapeutycznego, biorąc pod uwagę najnowszą ocenę Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w sprawie stosowania leku ibrutinib, w dodatkowym wskazaniu. Wciąż trwają negocjacje nad stosowaniem leku ventoclax w kolejnej linii leczenia, co również zarekomendowała w ostatnim czasie AOTMiT– mówił wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski.

Kolejna zmiana nastąpiła z dniem 1 lipca, kiedy to kolejny lek, daratumumab wszedł na listę leków refundowanych. – Decyzja ta była kluczowa i bardzo kosztowna dla resortu, podjęta wbrew oceny Komisji Ekonomicznej, ale możliwa dzięki realizacji zaleceń zgodnych ze wskazaniami komisji – mówił wiceminister. Jak podkreślił Maciej Miłkowski, prowadzenie leku na listę refundacyjną, w skali całego systemu ochrony zdrowia generuje poważne koszty.

Pomogły dialog z producentami oraz współpraca firm z Narodowym Funduszem Zdrowia. Szczególną rolę odegrali też czołowi polscy hematoonkolodzy, współtworzący system informatyczny, który zbiera bardzo istotne informacje dotyczące skuteczność terapii i umożliwiając wprowadzenie technologii w oparciu na efekt leczenia.

Część terapii, które pojawiły się na liście refundacyjnej, opłacana jest w części przez samych producentów. Za próbę terapii, która okazała się nieskuteczna – płaci firma. Całościowy koszt leczenia jest znacznie niższy, właśnie dzięki takiemu rozwiązaniu – płaceniu za efekt.

Oprócz leków uwzględniliśmy zmianę programów lekowych, co miało miejsce zarówno lipcu, jak i od 1 września w przypadku leku Jakavi – mówił Maciej Miłkowski.

Istotnym sukcesem resortu jest wprowadzenie od września rituximabu, pierwszego leku biopodobnego, a w sprawie kolejnego trwają właśnie negocjacje – podkreślił wiceminister.

– Mam nadzieje, że kolejne leki biopodobne wejdą na rynek równie szybko – mówił wiceminister podkreślając, że tylko w przypadku dużej konkurencji można oczekiwać istotnych zmian cen.

– Na tle sukcesów w dostępności do terapii, jako Polska wypadamy dobrze w skali całej Europy. Mamy dostęp do prawie wszystkich form terapii. Nie zawsze odbywa się w takim tempie jaki byśmy chcieli, ale ostatecznie jesteśmy zadowoleni z tego co możemy zaoferować naszym pacjentom – mówi Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii.

– W ostatnich miesiącach nastąpiło dużo zmian w refundacji. Pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym długo nie dawali o sobie zapomnieć i domagali się przełomowych dla nich terapii – mówiła Anna Kupiecka, prezes Fundacji OnkoCafe. – Na szczęście udało się je zrefundować, co nie zostało niezauważone przez pacjentów. Wreszcie nasi lekarze mogą stosować leczenie zgodnie z aktualną wiedzą medyczną. Dobrze by było gdyby w każdym rodzaju choroby onkologicznej lekarze mieli tego rodzaju narzędzia – dodała.

Nierówności wśród pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową

– Najbardziej wybrzmiewającą wśród pacjentów hematoonkologicznych jest potrzeba pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową – mówiła. Refundacja terapii dla tych pacjentów odbywa się z dużymi ograniczeniami. Refundacją objęci są pacjenci z  delecją P17 i mutacją genu P53. – Bez tych mutacji pacjenci tych leków nie dostają – mówiła Anna Kupiecka.

– Najgorsze co może przytrafić się pacjentom z tą samą chorobą, to poczucie nierówności – podkreśliła. Dodała, że w podobnej sytuacji do niedawna były pacjentki z rakiem piersi. – Rozwiązania problemu oczekują teraz pacjenci z przewlekłą białaczką limfocytową bez delecji – mówiła. – Badania kliniczne wskazują, że Ci pacjenci również odnoszą znaczną korzyść kliniczną, zdrowotną właśnie z podania tych dwóch leków, których wnioski o rozszerzenie wskazań w terapii oczekują na rozpatrzenie – dodała.

Dr Leszek Borkowski podkreślił braki, które pojawiają się w metodycznej poprawie na rzecz pacjentów w hematoonkologii. – Są to pacjentki, które chorują na te choroby, które „wymykają się pewnej strategii masowej” – mówił. – Medycyna celowania coraz bardziej definiuje – wskazana mutacja, delecja to otrzymujesz konkretny lek. Są to pacjenci nieznacznej grupy, którzy nie otrzymują szansy na leczenie – dodał podkreślając, że dobrze byłoby zabezpieczyć, w zakresie leczenia farmakologicznego, małą grupę pacjentów, która wymyka się z głównych działów modyfikacji genetycznych. – Dobrze by było pacjentom niezabezpieczonym dać szansę. Na życie – mówił.

Potrzeba zmian prawnych – by zabezpieczyć przyszłość pacjentów

– Pacjenci oczekują, aby ocena leku do refundacji opierana była na Charakterystyce Produktu Leczniczego (ChPL), a nie na zawężeniach wynikających z programu lekowego.

Idealnym rozwiązaniem problemu, byłaby sytuacja, w której producenci składaliby wnioski, abyśmy jako kraj mogli rozpatrywać je pod względem klinicznym, a nie finansowym – mówiła Anna Kupiecka.

Technologia przyszłości, w zasięgu ręki

– Hematoonkologia jest swego rodzaju poligonem doświadczalnym, dotyczy to m.in. terapii onkoneuronalnych, terapii ukierunkowanych na cele molekularne – mówił Sebastian Giebel.

Na horyzoncie pojawiają się także  terapie komórkowe  z genetycznie modyfikowanymi komórkami, czyli CAR T Cells.

– Na szczęście „na tym poligonie” odnosimy wiele sukcesów – dodał. Podkreślił, że poprawia się sytuacja pacjentów np. z  białaczką limfocytowa, gdzie czas życia tych chorych zwielokrotnił się, dzięki wprowadzeniu właśnie nowych terapii.

– Obecnie toczą się badania, które te wskazania terapeutyczne różnego rodzaju technologii rozszerzą. Mamy nadzieję, że będzie to stosowane w wielu rodzajach schorzeń, również tych nie-hematoonkologicznych – mówi prof. Sebastian Giebel.

Kiedy pacjenci bez mutacji mogą być objęci leczeniem?

Wiceminister zdrowia zapytany o dostępność do leczenia dla pacjentów bez mutacji odpowiedział, że obecnie trwają nad tym pracę w komisji ekonomicznej.

– Cała hematoonkologia to ogromny budżet. Grupa wspomnianych pacjentów poszerza bardzo znacznie grupę wszystkich pacjentów hematoonkologicznych. Nie mogę powiedzieć kiedy. (…) Chciałbym, aby ta grupa pacjentów miała dostęp do leczenia jak najszybciej. Już spora grupa pacjentów objęta jest leczeniem w ramach RTDL. Widzimy ich oraz widzimy te koszty, jak i koszty pośrednie – mówił Maciej Miłkowski.

Odnosząc się do słów wiceministra, jakoby procesy włączania leków, od procesu oceny do włączenia refundacji leku, są podejmowane sprawnie, Anna Kupiecka odpowiedziała, że są dwa sposoby postrzegania słowa „szybko”.

Dla nas szybko może być pół roku, czasem proces negocjacyjny trwa nawet dwa lata. Dla pacjenta szybko to „już”. Ten termin jest jednak niewykonalny, ale szczególnie u pacjentów hematoonkologicznych czas gra niezmierną rolę – mówiła Anna Kupiecka.

– Kluczowa jest prawidłowa i szybka diagnostyka. Dobrze gdyby można było ją wykonać na poziomie POZ. Prawidłowa ścieżka pacjenta, która nie będzie generowała kosztów. W obecnym systemie, pacjent błąka się od lekarza do lekarza, zanim trafi do hematologa. To generuje potężne, zbędne koszty – dodała.

– Wiele rozwiązań może pomóc w usprawnieniu zwiększenia dostępności do tych leków – poprzez negocjacje, ekonomię, czy pieniądze na refundację. Każdy minister, z którym rozmawiamy odpowiada, że wszystko zależy od wydatków i zasobów finansowych – mówiła.

Dodała, że istotne jest, by zabezpieczyć odpowiedni poziom finansowania leczenia. Organizacje pacjenckie wspólnie zabiegają o to, by zgodnie z założeniami Polityki Lekowej Państwa, zabezpieczyć odpowiednie środki w budżecie na refundację, a obecnie do realizacji założeń dokumentu Polityka Lekowa Państwa brakuje ponad miliard złotych – mówiła, apelując o zwiększenie nakładów na zdrowie.

JK

Dziękujemy! Twój komentarz został pomyślnie dodany i oczekuje na moderację.

Dodaj komentarz