Choroby rzadkie: leczenie małych grup pacjentów wymaga innych kryteriów oceny i odrębnych zasad finansowania

04 Listopada 2019, 10:31 badania

W Polsce nadal brakuje rozwiązań systemowych zapewniających właściwe podejście do oceny i finansowania terapii dla małych populacji pacjentów – przekonuje Komitet Farmaceutyczny Amerykańskiej Izby Handlowej (AmCham). I wyjaśnia, że opracowanie nowego leku wymaga podobnie dużych nakładów niezależnie czy chorych są na świecie setki milionów, czy tysiące.

Członkowie Komitetu Farmaceutycznego AmCham podejmują rozmowy z Ministerstwem Zdrowia m.in. na temat stworzenia sprzyjających warunków do rozwoju badań nad nowymi lekami w Polsce, a także współpracy w zakresie udostępniania nowoczesnych terapii pacjentom.

Podstawą do decyzji o finansowaniu leków ze środków publicznych w Polsce jest roczny koszt terapii mieszczący się w trzykrotności PKB na obywatela. To oznacza, że barierą dla refundacji jest obecnie kwota ok. 140 tys. zł rocznie i rzadko zdarza się, by droższe terapie trafiały do refundacji, choć w ostatnim roku w przypadku kilku chorób to się udało, dzięki wieloletnim staraniom lekarzy, pacjentów i ich bliskich. Generalnie jednak obecny mechanizm decydowania o refundacji nie zawsze sprawdza się przy nowoczesnych terapiach, a szczególnie jaskrawym przykładem są właśnie leki na choroby rzadkie. Choroby te dotykają nie więcej niż 5 na 10 tys. osób. Dla części z tych chorób nie ma jeszcze żadnych skutecznych leków. Tam gdzie się pojawiają, barierą może okazać się cena.

- Obecny system oceny technologii medycznych i refundacji nie zapewnia odpowiedniego środowiska dla firm badawczych, a tym samym dostępu pacjentów do przełomowych technologii lekowych, mających zastosowanie u małych populacji pacjentów – podkreśla Marek Macyszyn, dyrektor generalny Vertex Pharmaceuticals, członek Komitetu Farmaceutycznego AmCham. Przypomina, że po kilkunastu latach zapowiedzi, do konsultacji skierowano w czerwcu Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich, jednak nie jest on jeszcze przyjęty przez rząd.

Ile kosztuje wprowadzenie nowego leku?

Jak podkreślają firmy farmaceutyczne należące do AmCham, odkrywanie i wprowadzenie na rynek nowych leków to długotrwały, ryzykowny i kosztowny proces. Składają się na niego m.in. badania podstawowe, odkrycie aktywnej cząsteczki, badania przedkliniczne, a potem kliniczne oraz dopuszczenie do obrotu.

Prawdopodobieństwo pomyślnego zakończenia badań klinicznych szacuje się na mniej niż 12 proc. (1 na 10 badanych cząsteczek udaje się zarejestrować, a nie wszystkie cząsteczki dochodzą do tego etapu).

- Koszty związane z badaniami i rozwojem, uwzględniając również koszty projektów badawczych, które nie zakończyły się sukcesem, to dla sektora średnio prawie 10 mld zł (2,6 mld dolarów amerykańskich,) w przeliczeniu na jeden lek wprowadzony do obrotu – wyjaśnia Piotr Dąbrowski z Komitetu Farmaceutycznego AmCham, dyrektor z Vertex Pharmaceuticals. Między innymi ze względu na tak wysokie koszty rozwoju leku, jak i know-how, często również koszty monitorowania bezpieczeństwa pacjentów (już po wprowadzeniu leku na rynek), nowe leki wprowadzane są na rynek głównie przez prywatne firmy, a nie np. podmioty publiczne.

Terapie dla małych grup pacjentów

Zwłaszcza w przypadku chorób rzadkich, gdzie potencjalny zwrot z inwestycji jest niepewny i utrudniony, zdaniem Komitetu Farmaceutycznego potrzebne są dodatkowe zachęty systemowe do prowadzenia badań. Eksperci przypominają, że uzyskanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w Europie czy Polsce nie powoduje automatycznego dostępu pacjentów do terapii, ponieważ leki muszą być refundowane lub w inny sposób finansowane ze środków publicznych. W Europie i Stanach Zjednoczonych stworzono w tym celu specjalne regulacje.

- USA w 1983 r. wprowadziły rozwiązania mające zachęcić prywatnych inwestorów do prowadzenia badań w rzadko występujących schorzeniach. W 2000 r. podobne rozwiązania zastosowała UE (rozporządzenie w sprawie sierocych produktów leczniczych), co spowodowało rozkwit badań naukowych i innowacji. Od tego czasu EMA zatwierdziła ponad 160 takich leków – wyjaśnia Piotr Dąbrowski.

Nazwa sieroce produkty lecznicze używana jest do określenia części produktów mających zastosowanie w chorobach rzadkich. Komitet Farmaceutyczny AmCham zwraca uwagę, że podczas gdy odpowiednio długa ochrona patentowa i wyłączność rynkowa, stanowią istotną zachętę dla podmiotów badawczych, to systemy refundacji i oceny produktów leczniczych pozostają niedostosowane do specyfiki tego obszaru. 

- Wprowadzony w 2011 r. w Polsce system oceny technologii medycznych bazuje na ocenie terapii dla dużych populacji pacjentów. Nie sprawdza się on dla leków stosowanych w chorobach rzadkich, gdzie m.in. koszt opracowania i zarejestrowania leku jest, podobnie jak w przypadku chorób powszechnych, bardzo wysoki, ale grupa pacjentów niewielka – mówi M. Macyszyn. Leki te często mają problem ze spełnieniem oczekiwań systemowych, by roczny koszt terapii kształtował się poniżej 140 tys. zł. Problemem są też niewielkie liczby pacjentów biorących udział w badaniach klinicznych. 

Eksperci postulują wprowadzanie innych (bardziej „holistycznych”) sposobów oceny leków aniżeli koszt-efektywność, np. w ramach analizy wielokryterialnej (MCDA), lub innych systemów oceny wartości terapii.

- Sposoby takie powinny w szczególności uwzględniać wszystkie istotne elementy wartości, w tym elementy związane z wartością produktu, takie jak dotkliwość choroby, dostępność innych terapii, wpływ na opiekunów – wskazuje Komitet Farmaceutyczny AmCham. Przypomina, że deklaracje w tej sprawie minister Łukasz Szumowski składał w czasie Forum Ekonomicznego w Krynicy. 

Aleksandra Kurowska

Dziękujemy! Twój komentarz został pomyślnie dodany i oczekuje na moderację.

Dodaj komentarz