Rodziny dzieci dotkniętych chorobą rzadką muszą wyjeżdżać z Polski

28 Stycznia 2020, 15:11 rodzice dziecko

Doświadczenia ostatnich lat uwidoczniły skutki zaniechania kompleksowego podejścia do dostępności terapii lekowych dla pacjentów. Skutki te pogłębiają się – pacjenci wraz z rodzinami wyjeżdżają z kraju, by leczyć dzieci tam, gdzie refundacja jest dostępna już teraz. Gdy po latach procedowania, pacjenci doczekają się pełnej refundacji technologii lekowej, połowa z nich nie chce już wracać. Powód? Strach przed nieprzewidywalnością decyzji refundacyjnych. Jaka jest skala zjawiska emigracji pacjentów? Jakie są konsekwencje społeczno-ekonomiczne i jakie możliwe rozwiązania?

Pilotażowe badania, przeprowadzone w ostatnich miesiącach* przez Instytut Zarządzania Uniwersytetu Szczecińskiego pozwoliły wykazać wpływ „emigracji zdrowotnej” na sytuację społeczno-ekonomiczną rodziny z dzieckiem z chorobą ultrarzadką oraz straty, jakie ponosi z tego tytułu rodzimy system ochrony zdrowia. W chorobach rzadkich populacja pacjentów jest niewielka. To często 50-100 osób pod względem liczebności, niemniej znamienna jest masowość tego zjawiska. Badanie zostało przeprowadzone na populacji rodzin, które wyjechały leczyć ultrarzadką chorobę neurodegeneracyjną o szybkim przebiegu – ceroidolipofuscyznozę neuronlaną typu 2 (CLN2), zwaną potocznie demencją dziecięcą. Dotychczas w celu leczenia 19 dzieci z Polski wyjechało 15 rodzin. W kraju zostały 4 rodziny, w przypadku których wyjazd nie był możliwy. Co roku pojawia się 2-5 nowych diagnoz. Bez leczenia dzieci umierają w wieku 8-12 lat.

 19 z 43 przypadków leczonych na tę chorobę rzadką w Niemczech to polscy pacjenci

Terapia enzymatyczna – jedyna dla CLN2 – została zarejestrowana w Europie w 2017 roku. Od tego czasu jest refundowana w Niemczech. To właśnie tam wyjeżdżają polscy pacjenci i stanowią najliczniejszą grupę wśród leczonych dzieci (19 dzieci spośród 43 wszystkich leczonych). Od roku procedowany jest wniosek o refundację terapii dla nich także w Polsce. To, że emigrują tworzy swoisty paradoks – triadę „win-win-win” – chorzy otrzymują leczenie, polski płatnik oszczędza, producent sprzedaje lek, do tego na bardziej pewnym rynku (zapewne w korzystniejszej cenie). Ale czy to jest celem naszego systemu ochrony zdrowia? 

Konsekwencje związane z emigracją zdrowotną to nie tylko wyjazd, do którego nie można się porządnie przygotować, bo liczy się czas, ale także poważne problemy finansowe i emocjonalne rodzin żyjących na odległość. Pierwszy rok jest najtrudniejszy nie tylko ze względu na czasowe rozdzielenie członków rodzin, co dotyczy aż 73 proc. z nich. Rozłąka w powiązaniu z pogorszeniem kondycji finansowej (71 proc. badanych rodzin) powoduje pogorszenie kondycji psychicznej ponad 90 proc. rodzin oraz ogólnie deklarowane pogorszenie jakości życia aż 86 proc.

Pogorszenie sytuacji finansowej jest przede wszystkim związane z całkowitą rezygnacją z pracy jednego z rodziców, co najczęściej dotyczy matek (42 proc.). Dodatkowo, prawie większość ojców i co piąta pracująca matka podejmują pracę poniżej poziomu swoich kwalifikacji. Tylko nielicznym udaje się pozostać u dotychczasowego pracodawcy (11 proc. ojców, 8 proc. matek). Zaledwie co dziesiąty rodzic może nadal pracować w ramach swoich kwalifikacji.

Nikt z wyjeżdżających nie otwiera własnej firmy w Niemczech, za to połowa badanych, którzy prowadzili własny biznes w Polsce, w związku ze zmianą sytuacji rodzinnej, musi go zamknąć i zwolnić też pracowników. Ci, którzy zdecydowali się pozostać przedsiębiorcami, przez dodatkowe trudności, odnotowują gorsze wyniki finansowe. Co ważne, wśród emigrujących rodzin zazwyczaj są osoby dobrze wykształcone, a także fachowcy techniczni. Emigracja zdrowotna ma także wymiar makroekonomiczny. Traci na niej polski system, 60 proc. rodzin ma również zdrowe dzieci, które ostatecznie także wyjeżdżają razem z nimi.

 

Dane te przerażają ze względu na konsekwencje społeczno-ekonomiczne. Rodziny akceptują te konsekwencje, bo celem nadrzędnym jest dla nich ratowanie życia dziecka, w kilku przypadkach więcej niż jednego. Rodzice, zapytani o wpływ terapii na wybrane aspekty ich życia (Grafika 3), podkreślali, że podjęcie leczenia znacznie poprawiło ich dyspozycyjność ze względu na mniejszą liczbę nieprzewidzianych hospitalizacji i zwolnień lekarskich. Taką opinię wyraziło prawie 60% badanych. Terapia w przypadku 70% osób ankietowanych zwiększyła też możliwości w zakresie aktywności zawodowej na elastycznych warunkach, a nawet w ramach pełnego etatu, co stwierdziło ponad 30% osób. Zahamowanie postępu choroby i ustabilizowanie stanu zdrowia dziecka przełożyły się na poprawę ogólnego funkcjonowania ponad połowy pytanych rodzin (57 proc.). Oceny respondentów były tym korzystniejsze, im więcej czasu minęło od wyjazdu, zarówno pod względem efektów terapii, jak i aklimatyzacji w nowej rzeczywistości.

Warty podkreślenia jest fakt, że prawie 50 proc. rodzin nie chce wracać, nawet gdyby trwający obecnie w Polsce proces refundacyjny zakończył się pozytywną decyzją. Prawie wszyscy obawiają się jej zmiany po dwóch latach obowiązywania lub wprowadzenia ograniczeń w dostępie do terapii, np. ze względu na stan zdrowia dziecka i nie chodzi tu o stan skrajnie ciężki. Takie opinie wyraziło prawie 100 proc. rodzin! (94 proc./97 proc.)

Jak w szeroko dyskutowanym modelu opartym na wartości znaleźć miejsce dla pacjenta z chorobą rzadką i to w odpowiednim czasie? 

Liczne artykuły prasowe branżowe wskazują, że zarówno NFZ i MZ chcą umieścić pacjenta w centrum zainteresowania w kształtowaniu systemu ochrony zdrowia. Pacjent ma być leczony nie tylko skutecznie, czyli z korzyścią dla stanu jego zdrowia, ale i „optymalnie” dla stanu finansów publicznych, zgodnie z założeniami zasady value based health care. Przyrost nakładów w systemie ochrony zdrowia jest wolniejszy niż przyrost potrzeb zdrowotnych społeczeństwa, a zmiana systemu także wymaga nakładów. Po której stronie rachunku uwzględnić rodziny emigrujące z kraju, by leczyć śmiertelnie chore dzieci niedostępną w Polsce sierocą technologią lekową?

Rosnący popyt na opiekę zdrowotną przy jednoczesnych naturalnych ograniczeniach budżetowych jest wyzwaniem, a raczej węzłem gordyjskim wyzwań, z którymi mierzą się wszystkie systemy ochrony zdrowia, nie tylko polski. Choroby rzadkie są jednym z najtrudniejszych obszarów opieki nad pacjentami, bo oprócz trudności w organizacji opieki, często są kojarzone z opieką o ponadprzeciętnych kosztach w porównaniu z chorobami powszechnymi. Koszty te generowane są nierzadko w wyniku działań po omacku – wieloletniego diagnozowania, intuicyjnego leczenia objawowego, braku koordynacji opieki czy ostatecznie dla nielicznych przypadków refundacji wysoce kosztochłonnej terapii. Przy czym w ogólnoświatowej polityce zdrowotnej jest pełna zgoda co do tego, że choroby rzadkie powinny się wpisywać coraz częściej w nurt medycyny „personalizowanej”, a w ślad za zmianą podejścia, powinny iść zmiany systemowe (w tym legislacyjne), także w Polsce.

Wydaje się, że polski system stoi w wielkim rozkroku – akceptuje światowe trendy, są mu zgłaszane potrzeby (a nawet sam je widzi), lecz…. zwleka. Jakby wraz z przyjęciem systemowych rozwiązań miała otworzyć się puszka Pandory. Widoczne jest to szczególnie w przypadku refundacji leków. W konsekwencji, od rejestracji leku na europejskim rynku do ewentualnej decyzji o jego refundacji w kraju mijają lata (60 miesięcy) - Grafika 1. I dane te zdecydowanie odbiegają od średnich w Europie. Z czego to wynika? Polski system proceduralnie powoli uczy się widzieć specyfikę chorób rzadkich i do oceny leków sierocych stosuje te same narzędzia i kryteria co w przypadku chorób powszechnych. A podkreślmy, że zarejestrowanych leków sierocych jest niewiele. Jedynie dla niespełna 5 proc. chorób można wprowadzić realne leczenie „przyczynowe”. W dyskusjach branżowych przewijają się wątki o potrzebie wynajdowania nowych terapii, zachęcania do inwestowania w innowacyjne technologie po to, by później z nich nie korzystać, ponieważ są za drogie.

Obecnie cały wysiłek podejmowany na potrzeby procedury refundacyjnej dla leku sierocego pomija kilka kluczowych kwestii, a jedną z nich jest czas podejmowania decyzji. Wybrzmiewa to szczególnie mocno w przypadku technologii będących jedyną opcją terapeutyczną dla choroby, najczęściej o dramatycznym i bardzo szybkim przebiegu. Pomimo wprowadzenia ustawy refundacyjnej nie wdraża się w pełni porozumień podziału ryzyka (w tym opartych o wyniki kliniczne np. rejestry), a sam płatnik nie refunduje leków w ramach ratunkowego dostępu właśnie ze względu na koszty (gdzie można też zbierać dane kliniczne). Dodatkowo nie uwzględnia się szeroko pojętego oddziaływania leczenia i korzyści generowanych w jego następstwie w skali całego aspektu społeczno-ekonomicznego, w tym sytuacji całej rodziny. Takie podejście pozwoliłoby spojrzeć na trudno akceptowalne koszty w innym świetle. Choroba rzadka upośledza bowiem mechanizm funkcjonowania całej rodziny, nieleczony pacjent nie znika, koszty utraconej produktywności całej rodziny (także te niemierzalne) rosną lawinowo.

Mimo, że terapia na CLN2 została dopuszczona do obrotu bez ograniczeń wiekowych oraz bez względu na stan zdrowia, płatnicy niekiedy rozważają takowe ograniczenia. Reglamentowanie leczenia uzasadnia się brakiem badań klinicznych na pacjentach poniżej 3 roku życia oraz tych w zaawansowanym stadium choroby. W pierwszym przypadku wątpliwości jest mniej. Ponadto trwają badania kliniczne, które mają potwierdzić, iż terapia rozpoczęta u dziecka bezobjawowego (już nawet rocznego) jest możliwa, bezpieczna i daje szanse na normalne życie. Co do dzieci starszych – nie spełniających już kryteriów włączenia do badania klinicznego, czyli nie chodzących i nie mówiących – także znane są przypadki stosowania leku. Również w tych sytuacjach terapia przynosi znaczące efekty w porównaniu z naturalnym przebiegiem choroby. Wobec powyższego decyzja o podjęciu terapii powinna być podejmowana przez rodziców po wnikliwej konsultacji z zespołem lekarskim, który przedstawi ryzyka i potencjalne korzyści leczenia. Ograniczanie refundacji dla tego już ultrarzadkiego grona chorych i wykluczanie tych, którzy są niesamodzielni powinno być poddane szerokiej dyskusji w tym ze środowiskiem rodzin. Jawi się tu kolejny paradoks – cały ciężar choroby rzadkiej dziecka spada na rodzica, staje się on koordynatorem opieki, specjalistą, którego wiedzę, doświadczenie i intuicję doceniają lekarze, odbiera mu się jednak prawo do decydowania (nawet współdecydowania) o tym, czy jego dziecko warto jeszcze leczyć. A płatnik pomimo że posiada narzędzia prawne (porozumienia podziału ryzyka oparte o wyniki kliniczny czy efekty zdrowotne) oraz narzędzia do oceny skuteczności leczenia (w tym także w przypadku pacjentów z zaawansowaną postacią) w Polsce, nie wykorzystuje ich do zwiększenia dostępności do leków rzadkich w sposób maksymalny. Utracony czas związany z brakiem lub przedłużeniem czasu podejmowania decyzji jest także kosztem dla rodziny. „Tylko” rok procedowania wniosku refundacyjnego u dziecka ze świeżą diagnozą CLN2 oznacza czasem nawet utratę życia.

Model VBHC (Value-Base Healthcare) to podejście kompleksowe, integrujące istotne potrzeby pacjenta z dostępem do świadczeń, także w ujęciu geograficznym, również w odpowiednik czasie. Wartość procesu leczenia powinna być oceniana za pomocą osiąganych (mierzalnych) efektów i ponoszonych kosztów. Model ten zastosowany dla choroby rzadkiej z refundowaną opcją lekową, a jest już wdrażany z sukcesem w przypadku innych wskazań dla chorób powszechnych, umożliwiłby uchwycenie społeczno-gospodarczego kontekstu inwestowania w zdrowie chorych, i zdrowie ich rodzin. Doświadczenia ostatnich lat uwidoczniły skutki zaniechania poszukiwania i wdrażania takowych rozwiązań. Skutki te pogłębiają się – pacjenci wraz z rodzinami wyjeżdżają z kraju, by leczyć dzieci tam, gdzie refundacja jest dostępna już teraz.

Małgorzata Skweres-Kuchta, Magdalena Władysiuk

*(sierpień-październik 2019 rok)

Dziękujemy! Twój komentarz został pomyślnie dodany i oczekuje na moderację.

Dodaj komentarz