Terapia CAR-T dla chorych na chłoniaka grudkowego

13 Maja 2020, 16:36 diagnostyka biotechnologia laboratorium badania

Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) przyznała tisagenlecleucelowi status zaawansowanej terapii medycyny regeneracyjnej w nowym, eksperymentalnym wskazaniu dla pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie chłoniakiem grudkowym. Chodzi o terapię CAR-T.

CAR-T to przygotowywana indywidualnie, jednorazowa terapia genowa, która do walki z nowotworem wykorzystuje układ odpornościowy pacjenta. Oparta jest na genetycznie zmodyfikowanych limfocytach T (chimeric antigen receptor).

Jeśli terapia uzyska zatwierdzenie, oporny lub nawrotowy chłoniak grudkowy będzie trzecim nowotworem z komórek B ze wskazaniem do leczenia produktem tisagenlecleucel, obok ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) u dzieci i młodych dorosłych oraz chłoniaka rozlanego z dużych komórek B (DLBCL) u dorosłych - wyjaśnia firma Novartis.

Spodziewany termin zgłoszenia wniosku w sprawie stosowania tej terapii w Stanach Zjednoczonych to 2021 r.

Chłoniak grudkowy to druga najczęściej występująca odmiana chłoniaka nieziarniczego (ang. non-Hodgkins lymphoma - NHL)1,2. Uważa się, że pomimo stosowania nowych terapii, które wydłużają przeżycie całkowite, chłoniak grudkowy jest chorobą nieuleczalną, charakteryzującą się przebiegiem nawrotowo-remisyjnym. Chociaż w terapii trzeciej lub późniejszej linii pacjentów z chłoniakiem grudkowym dostępnych jest wiele różnych opcji leczenia systemowego, ich skuteczność gwałtownie spada w kolejnych liniach leczenia. Pacjent chory na nawrotowego chłoniaka grudkowego może w trakcie swojego życia przejść ok. pięć linii leczenia (mediana), natomiast niektórzy chorzy przechodzą ich nawet 12. 

Program przyznawania statutu RMAT stanowi części Ustawy 21st Century Cures Act. Stworzono go, aby usprawnić proces opracowywania i oceny terapii z dziedziny medycyny regeneracyjnej, które z założenia mają leczyć, modyfikować, cofać lub wyleczyć poważne choroby. FDA przyznała status RMAT dla tisagenlecleucelu w leczeniu chłoniaka grudkowego w oparciu o wstępne wyniki z wciąż trwającego badania klinicznego ELARA, wieloośrodkowego badania fazy II, które ma na celu określenie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania tisagenlecleucelu u dorosłych pacjentów z chłoniakiem grudkowym, u których nastąpiła wznowa lub choroba jest oporna na leczenie. 

Tisagenlecleucel opracowano we współpracy z Perelman School of Medicine na Uniwersytecie Pensylwanii. Współpraca ta pomiędzy przemysłem farmaceutycznym a ośrodkiem akademickim była pierwszą tego rodzaju kooperacją w dziedzinie badań i rozwoju terapii
CAR-T.

Źródło: mat. pras.

Dziękujemy! Twój komentarz został pomyślnie dodany i oczekuje na moderację.

Dodaj komentarz