Choroby rzadkie czekają na własną tarczę

20 Maja 2020, 14:43 leki pieniądze

Długotrwała i trudna diagnostyka, niewymierne wsparcie socjalne, brak refundacji dla znacznej części leków, wyczekiwanie na odpowiedź w postaci remedium dla danej choroby od naukowców – z tym, w cieniu trwającej walki z COVID-19, zmagają się pacjenci z chorobami rzadkimi w Polsce. Jest ich 2,5 miliona. Czy doczekają się własnej tarczy? Właśnie jest na to szansa.

W oczekiwaniu na dostęp do leków

Pacjenci z chorobami rzadkimi od lat czekają na systemowe rozwiązania, które poprawiły by ich sytuację. W ostatnim czasie Ministerstwo Zdrowia coraz bardziej dostrzega zarówno bieżące potrzeby pacjentów w zakresie terapii, ale też konieczność zmian systemowych w obszarze chorób rzadkich. Świadczyć mogą o tym choćby podjęte w ostatnim roku decyzje refundacyjne – od 2019 roku resort wydał pozytywną opinię w sprawie refundacji substancji leczniczych i wyrobów medycznych dla 12 chorób rzadkich.

Dobrym zwiastunem jest także powołany z początkiem roku w Ministerstwie Zdrowia zespół ds. chorób rzadkich, odpowiedzialny za finalizację prac nad Narodowym Planem ds. Chorób Rzadkich, od dawna wyczekiwanym przez środowiska ekspertów i pacjentów.   

 

Jego głównym celem jest wypracowanie optymalnego modelu opieki nad osobą cierpiącą na chorobę rzadką. Ministerstwo Zdrowia zapowiedziało zakończenie prac nad planem na koniec czerwca. 

Jednym z wyzwań, z jakim eksperci, pracujący nad Planem będą musieli się zmierzyć  jest ustanowienie kryteriów oceny technologii lekowych stosowanych w chorobach rzadkich i rzadkich wskazaniach, które mogą być szansą na poprawę dostępności do leczenia dla wielu pacjentów.

Przedstawiciele branży farmaceutycznej deklarują otwartość do współpracy i chęć włączenia się we wspólne prace:

- Z dużą nadzieją przyjęliśmy zeszłoroczną deklarację Pana Ministra Szumowskiego dotyczącą wprowadzenia zmian w tym zakresie., jak również powołanie zespołu roboczego ds. chorób rzadkich. Jako Komitet Farmaceutyczny Amerykańskiej Izby Handlowej posiadamy ogromne doświadczenie w prowadzeniu badań klinicznych i ocenie technologii lekowych. Chętnie podzielimy się naszymi wnioskami i doświadczeniem w wypracowaniu efektywnych rozwiązań systemowych dla chorób rzadkich. Chciałbym tutaj zadeklarować pełną gotowość do współpracy z Ministrem Zdrowia w pracach nad nowymi rozwiązaniami – komentuje dla Polityki Zdrowotnej przedstawiciel Komitetu Farmaceutycznego Amerykańskiej Izby Handlowej Piotr Dąbrowski, Dyrektor w Vertex Pharmaceuticals.

Potrzeba szybkiego wypracowania rozwiązań systemowych

Jak się okazuje za koniecznością sprawnego wypracowania przepisów przemawia też szereg argumentów i doświadczeń z Europy i świata, gdzie krok po kroku odnotowuje się kolejne postępy w odkrywaniu terapii dla chorób rzadkich czy rzadkich wskazań.

Dane z Europejskiej Agencji ds. Leków (EMA) wskazują, że rozwój nauk medycznych w dziedzinie chorób rzadkich nabiera tempa.  W 2019 r. Agencja zarejestrowała i dopuściła do obrotu łącznie 1131 technologii medycznych, 129 z nich dotyczy terapii sierocych. W tym samym czasie, w 2018 r. agencja dopuszczała tylko 22 terapie dla chorób rzadkich. Skala przyrostu nowych leków jest bardzo optymistyczna, jednak, aby utrzymać ją na tym poziomie, bardzo ważne jest zagwarantowanie odpowiednich warunków systemowych, pozwalających udostępniać nowe terapie dla pacjentów.

- Aby utrzymać postęp w medycynie, szczególnie w rzadkich obszarach terapeutycznych, gdzie nie ma dostępnych przyczynowych terapii, należy stworzyć warunki wspierające rozwój i komercjalizację nauki oraz zapewniające odpowiedni dostęp pacjentów do technologii lekowych w rzadkich chorobach. Obecne kryteria oceny leków w chorobach rzadkich bardzo utrudniają zapewnienie pacjentom tego dostępu, stąd widzimy potrzebę kontynuacji rozmowy z Ministerstwem Zdrowia i wypracowanie rozwiązań, które byłby szansą na poprawę tej sytuacji  – mówi Piotr Dąbrowski. 

Wprowadzenie leku sierocego na rynek to wieloletni i kosztowny proces

- Badania nad lekami, mającymi zastosowanie w chorobach rzadkich charakteryzują się najwyższym stopniem ryzyka niepowodzenia. Związane jest to z organiczną wiedzą na temat bezpośrednich przyczyn choroby, małymi populacjami pacjentów oraz utrudnioną identyfikacją i rekrutacją do badań klinicznych. Firmy prowadzące badania w chorobach rzadkich to prawdziwi pionierzy, ponoszący olbrzymie ryzyko – podkreśla Piotr Dąbrowski.

Głównym problemem w ocenie badań nad skutecznością nowych technologii lekowych jest stosunkowo mała grupa pacjentów w badaniach klinicznych. Zdarza się tak, że w badaniu klinicznym udział bierze 25 osób. Jednocześnie może to być nawet 20 proc. światowej populacji chorych w danych schorzeniu.

- EMA zrozumiała już dawno, że siły dowodów naukowych w tych badaniach nigdy nie będą takie same jak w chorobach powszechnych, a jednocześnie pacjentom należy zapewnić odpowiednie leczenie – mówi Michał Jachimowicz, specjalista w dziedzinie farmakoekonomii, Mahta.

Eksperci zgodnie podkreślają, że w chorobach rzadkich w niektórych przypadkach musimy zrezygnować z randomizowanych (losowych) badań klinicznych.

Rozwój i rejestracja nowych leków to bardzo kosztowny, ryzykowny i długotrwały proces, który trwa zwykle 10-15 lat. Tylko około 1 na 10 badanych produktów leczniczych udaje się zarejestrować, wylicza Piotr Dąbrowski z Komitetu Farmaceutycznego Amerykańskiej Izby Handlowej. Stąd potrzeba szczególnego podejścia do refundacji tzw. terapii sierocych.

Nicod E, Annemans L, Bucsics A et al (2017) HTA programme response to the challenges of dealing with orphan medicinal products: process evaluation in selected European countries. Health Policy (New York)

Jakie rozwiązania w innych krajach?

Gabriela Sujkowska z Polskiego Towarzystwa Ekonomiki Zdrowia zwróciła uwagę, że cały świat zastanawia się, czy leki na choroby rzadkie powinny być traktowane tak samo, jak leki na choroby powszechne.

- Taka dyskusja także w Polsce jest potrzebna. Są różne narzędzia, pomysły i alternatywy, dlatego potrzebny jest dialog. Inne kraje idą w kierunku analizy decyzyjnej wielokryterialnej, zwiększania progu efektywności kosztów, czy innych rozwiązań umożliwiających finansowanie tych terapii – wskazywała Gabriela Sujkowska w rozmowie z Polityką Zdrowotną.

W Polsce podstawą do decyzji o finansowaniu leków ze środków publicznych jest roczny koszt terapii mieszczący się w trzykrotności PKB na obywatela. To oznacza, że barierą dla refundacji jest obecnie kwota ok. 140 tys. zł rocznie i rzadko zdarza się, by droższe terapie trafiały do refundacji, choć w ostatnim roku w przypadku kilku chorób takie decyzje, dzięki wieloletnim staraniom lekarzy, pacjentów i ich bliskich zostały wydane. Generalnie jednak, obecny mechanizm podejmowania decyzji o refundacji nie zawsze sprawdza się przy nowoczesnych terapiach, a szczególnie w przypadku chorób rzadkich. Dla części z tych chorób nie ma jeszcze żadnych skutecznych leków. Tam, gdzie się pojawiają, barierą mogą okazać się właśnie kryteria przyznawania refundacji.

Obecnie tylko Polska i Węgry spośród krajów UE stosują ocenę ekonomiczną z progiem opłacalności dla wszystkich leków. Podobny system stosowany jest przez The National Institute for Health and Care Excellence (NICE), tyle że próg opłacalności jest wyższy od stosowanego w Polsce. Warto jednak zwrócić uwagę, że system ten nie uległ zmianie od 1999 r. , pomimo ogromnego wzrostu inflacji w tym czasie. 

Jak przekonuje Michał Jachimowicz, specjalista w dziedzinie farmakoekonomii do danych klinicznych i ich interpretacji powinno się podchodzić z większą dozą wyrozumiałości, bo w przypadku chorób rzadkich są one inne, niż w przypadku chorób powszechnych, m.in. z tego względu, że chorych w badaniach klinicznych dla chorób rzadkich jest niewielu. - Dlatego takie parametry, jakie uznaje się normalnie za świadczące o wiarygodności, jak istotność statystyczna wyniku w badaniu klinicznym dla choroby rzadkiej mogą nie zostać osiągnięte – podkreśla Michał Jachimowicz.

Źródło: Gabriela Sujkowska „Ethical, economic and clinical aspects of financing treatment of rare diseases”, część danych i wypowiedzi pozyskane zostały przez redakcję podczas sejmowej komisji ds. Chorób rzadkich w styczniu.

Dziękujemy! Twój komentarz został pomyślnie dodany i oczekuje na moderację.

Dodaj komentarz