Przewlekła białaczka limfocytowa: nowoczesne leczenie nadal nie dla wszystkich pacjentów

19 Czerwca 2020, 9:50 krew krwiodawstwo badania hemofilia

Przewlekła białaczka limfocytowa to nowotwór krwi, który dotyka głównie osoby starsze. W Polsce choruje na nią blisko 17 tys. osób, a każdego roku diagnozuje się 1,9 tys. nowych przypadków. W Polsce dostępne są nowoczesne i skuteczne terapie w ramach systemowego leczenia, jednak nadal nie dla wszystkich chorych, którzy ich potrzebują.

Komfort pacjenta 

W ramach programów lekowych refundowane są obecnie dwa nowoczesne preparaty, tj. ibrutynib oraz wenetoklaks. Jak wskazują eksperci, dostęp do innowacyjnych terapii w Polsce jest jednak na razie ograniczony dla konkretnych grup: najgorzej rokujących pacjentów, u których nastąpił szybki nawrót po immunoterapii albo do tych, którzy mają niekorzystne rokowniczo czynniki genetyczne.

W innych krajach nowoczesne leczenie stosuje się już u wszystkich pacjentów. U chorych z dobrymi rokowaniami i łagodniejszym przebiegiem klinicznym wyniki nowoczesnego leczenia mogą być tylko lepsze. Jednym z krajów, na którym można się wzorować są Niemcy,

- Potrzeby są i potrzeby będą, dlatego, że postęp w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej jest ogromny. Odchodzimy już od formy immunochemioterapii, coraz częściej zastępując ją nowoczesnym leczeniem. To są leki doustne stosowane w sposób albo ciągły, albo ograniczony przez rok lub dwa lata, ale nie stosowane w ten sposób jak chemioterapia, czyli cyklicznie – podkreśla prof. Krzysztof Giannopoulos, przewodniczący stowarzyszenia Hematologia Nowej Generacji oraz kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

Nierówności w dostępie do terapii

Nasi rozmówcy podkreślają nierównowagę w dostępie do nowych leków zarówno w I linii leczenia, jak i dla pacjentów z nawrotem choroby, tutaj w szczególności uwarunkowaniem staje się mutacja genetyczna. Np. pacjentom z delecją 17p (rodzaj mutacji genetycznej) można zaoferować leczenie ibrutynibem, wenetoklaksem lub wenetoklaksem z rytuksymabem, podczas gdy pacjentom z agresywnym nawrotem, ale już bez delecji pozostaje jedynie leczenie wenetoklaksem z rytuksymabem.

Eksperci postulują więc m.in. rozszerzenie możliwości leczenia pacjentów nawrotowych ibrutynibem bez zastrzeżenia tego leku tylko dla pacjentów z delecją 17p lub mutacją TP53.

Według prof. K. Giannopoulosa istnieje też potrzeba leczenia sekwencyjnego, np. jeśli pacjent z jakiegoś powodu nie może przyjmować wenetoklaksu z rytuksymatem, wówczas powinien dostać ibrutynib lub na odwrót. Chodzi o możliwość zastępowania wenetoklaksu ibrutynibem w zależności od sytuacji medycznej i potrzeb pacjenta.

Także według dra n. med. Bartosza Puły z Kliniki Hematologii Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie wskazania do stosowania ibrutynibu i wenetoklaksu powinny być szersze, tak aby można byłoby stosować oba leki wymiennie, według indywidualnego podejścia do każdego chorego. - Jesteśmy tu ograniczeni wskazaniami wyznaczonymi przez programy lekowe ministerstwa zdrowia – podkreśla hematolog.

Obecnie dla pacjentów z nawrotem, którzy nie mają delecji 17 p lub mutacji TP53 i z tego powodu nie kwalifikują się do refundacji ibrutynibu w programie lekowym, alternatywą jest immunochemioterapia lub badania kliniczne. Jednak w przypadku badań klinicznych, barierą może być ogólny stan pacjenta. - Pacjenci z przewlekłą białaczką limfocytową to głównie osoby starsze, które mają często liczne choroby towarzyszące wynikające z zaawansowanego wieku – zwrócił uwagę dr B. Puła.

Stan pacjenta jako kryterium włączenia do programu

Stan pacjenta jest także istotny przy kwalifikacji do programu lekowego. Eksperci zwracają więc uwagę na potrzebę zmian takich kryteriów wejścia do programu, jak stopień wydolności ogólnej. W przypadku przewlekłej białaczki limfocytowej (PBL) zły stan ogólny niekoniecznie może być związany z wielochorobowością wynikającą z zaawansowanego wieku, ale na przykład z aktywną chorobą nowotworową krwi. Wówczas, zastosowanie nowoczesnego leczenia mogłoby ten stan poprawić. – Kryterium włączenia do programu lekowego tylko pacjentów w dobrym stanie ogólnym jest krzywdzące – ocenia prof. K. Giannopoulos.

Leczenie doustne PBL a koronawirus

Prof. K. Giannopoulos podkreślił też znaczenie terapii w formie doustnej dla pacjentów z PBL zwłaszcza w dobie koronawirusa. – Teraz szczególnie widać, że jest potrzeba stosowania terapii doustnych, gdy pacjent może otrzymać zapas leku nawet na 6 miesięcy i brać go w domu – mówił zastrzegając, że konieczne jest oczywiście monitorowanie tego leczenia, ale można je wykonać ambulatoryjnie lub pół ambulatoryjnie, czyli pobrać krew w domu pacjenta, a wynik omówić w trakcie teleporady. Pacjenci nie są wówczas dodatkowo narażeni na zakażenie podczas wizyt w szpitalu.

– Widać tu ogromną przewagę terapii doustnych, zwłaszcza w dobie epidemii, ale biorąc pod uwagę niezabezpieczone i rosnące potrzeby hematologiczne, wszystkie sposoby terapii, które nie są związane z hospitalizacją, będą preferowane – zaznaczył hematolog.

Indywidualizacja leczenia w nowotworach krwi

Coraz więcej wiemy o leczeniu PBL i wiemy, że grupy pacjentów są różnorodne. - PBL to choroba bardzo heterogenna, czyli pacjenci różnie ją przechodzą, dlatego zaczynamy powoli dobierać leczenie na miarę pacjenta. Patrzymy na choroby współistniejące, na to jak ze strony genetycznej wygląda ta populacja i czy można zmienić jakoś leczenie. Te próby indywidualizacji leczenia są, jednak utrudniają je ograniczenia w programach lekowych – zaznaczył prof. K.Giannopoulos.

Także dr B. Puła wskazuje, że najlepsze byłoby indywidualne podejście i dostosowanie terapii dla każdego pacjenta, jednak do tego wymagany jest szerszy dostęp do nowych leków.

Beata Pieniążek-Osińska

Dziękujemy! Twój komentarz został pomyślnie dodany i oczekuje na moderację.

Dodaj komentarz