Kto dostanie od ABM 100 mln zł na rozwój terapii CAR-T?

07 Grudnia 2020, 13:00

Agencja Badań Medycznych ogłosiła w poniedziałek zwycięzcę konkursu na grant w wysokości 100 mln zł na rozwój w Polsce terapii CAR-T. W ramach programu leczeniem tą innowacyjną terapią ma zostać objętych 180 pacjentów w Polsce.

Celem programu jest wprowadzenie do Polski na szeroką skalę przełomowej terapii leczenia nowotworów przy użyciu modyfikowanych genetycznie limfocytów T, tak zwanych CAR-T cells, a przede wszystkim stworzenie warunków do opracowania polskiej terapii adoptywnej CAR/CAR-T. Konkurs ogłoszono w połowie lipca br. ABM: rusza konkurs na opracowanie polskiej terapii CAR/CAR-T

P.o. prezesa ABM dr Radosław Sierpiński podkreślał, że terapia CAR-T była jeszcze do niedawna bardzo innowacyjną terapią na świecie, a w tej chwili wprowadzamy ją do Polski.  - Gdy dwa lata temu tworzyliśmy ABM mówiliśmy, że terapia CAR-T będzie jedną z przełomowych terapii, która trafi do Polski. Mogę powiedzieć, że się udało. W przyszłym roku pierwsi pacjenci wezmą udział w badaniu klinicznym w ramach projektu - mówił i dodał, że w terapii weźmie udział kilkuset pacjentów.

Także wiceminister zdrowia Sławomir Gadomski ocenił, że to wyjątkowy dzień i moment w historii obszaru badań w polskiej medycynie, ale też dla onkologii. - W ramach tego konkursu 180 pacjentów ma być objętych terapią CAR-T, abyśmy mogli na naszym polskim podwórku wykorzystując naszych świetnych naukowców, wykorzystać te możliwości - podkreślił wiceminister. Jak przypomniał, w tym roku nowe możliwości finansowe i organizacyjne pojawiły się też w związku z ustawą o Funduszu Medycznym, która weszła w życie kilka dni temu, a która ma ułatwić dostęp do innowacyjnych terapii. - To ponad 4 mld zł rocznie, a ogromna cześć tej kwoty trafi do obszaru lekowego - zaznaczył.

Kto zrealizuje projekt?

W ramach konkursu zgłosiły się dwa konsorcja naukowe, których liderami były Gdański Uniwersytet Medyczny oraz Warszawski Uniwersytet Medyczny. Grant w ramach konkursu ABM przewidziany był jednak tylko dla jednego konsorcjum. Mimo, iż zagraniczni eksperci oceniający wnioski konkursowe ocenili oba projekty bardzo wysoko, to przewagę punktów uzyskało konsorcjum, którego liderem jest Warszawski Uniwersytet Medyczny.

- Różnica punktowa, jaką uzyskał WUM w ocenie ekspertów jest bardzo wyraźna, co oznacza, że to ten ośrodek lepiej zaplanował pracę, a jego projekt ma większe prawdopodobieństwo wdrożenia i objęcia jak największej grupy pacjentów - leczenie uzyska ponad 180 osób - mówił p.o. prezes ABM.

Dr R. Sierpiński podkreślił, że to przełomowy i ważny moment jeżeli chodzi o tego typu terapie w Polsce. - Wprowadzamy Polskę do czołówki jeżeli chodzi o rozwiązania biotechnologiczne - stwierdził.

Wyjaśnił, że w ramach zwycięzkiego konsorcjum są kolejne ośrodki, które będą odpowiedzialne za podanie tej terapii, a konsorcjum ma charakter otwarty, więc kolejne ośrodki mogą jeszcze do niego dołączać, aby dostęp do tej terapii był zapewniony w różnych miejscach w Polsce. 

- Mam nadzieję, że jeszcze w tym roku uda się podpisać umowę z beneficjentem, aby zaraz po nowym roku zaczęły się już dziać prace przygotowawcze, a pierwsi pacjenci mogli skorzystać z terapii - mówił dr R. Sierpiński. .

Dr Adam Sobczak, główny specjalista ds. projektów naukowych ABM wyjaśnił, że w ramach tego zwycięskiego konsorcjum partnerami jest również Narodowy Instytut Onkologii, Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, Instytut Hematologii i Transfuzjologii z Warszawy, Poznański Szpital Uniwersytecki Najświętszej Trójcy, Szpital Antoniego Jurasza nr 1 w Bydgoszczy, Uniwersytet Medyczny w Poznaniu, Uniwersytet Medyczny w Szczecinie oraz Uniwersytet Medyczny w Łodzi.

S.Gadomski pogratulował zwycięzcy i życzył dużo sił i determinacji w realizacji tego "arcytrudnego projektu". Podziękował również startującemu w konkursie drugiemu konsorcjum pod przewodnictwem Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego i wyraził nadzieję, że potencjał GUM-edu również wkrótce zostanie wykorzystany.

Jak działa CAR-T?

Dr Konrad Juczewski, dyrektor Wydziału Nauki i Komercjalizacji ABM wskazywał, że "terapia CAR-T to przełom w leczeniu nowotworów opornych na chemioterapię" i "najbardziej zaawansowana terapia medycyny spersonalizowanej". Jak wyjaśniał, chimeryczny receptor antygenowy, to syntetycznie opracowany przez naukowców receptor pozwalający uzbroić komórki układu odpornościowego pacjenta w nowe możliwości rozpoznawania i niszczenia nowotworu.

- W laboratorium genetycznie modyfikujemy te receptory z limfocytów-T, co pozwala na odróżnienie komórek nowotworu. Komórki CAR-T to oddziały wojsk, posiadające nowe uzbrojenie (receptor CAR), które są tak zaprogramowane, aby rozpoznać i zniszczyć nowotwór, nie robiąc krzywdy innym komórkom - tłumaczył.

Zaznaczył, że jest to terapia, która ratuje życie pacjentom, którzy bez niej żyliby zaledwie kilka tygodni. Przypomniał, że terapia CAR-T jest dostępna na rynku dopiero od 3 lat, a pierwsze podania w Polsce nastąpiły w 2019 r. U dzieci terapia dotyczyła ostrej białaczki limfoblastycznej. Jak wskazywał, dla ok. 15-20 dzieci z tą chorobą rocznie terapia ta to ostatnia szansa na uratowanie życia. Koszt terapii dla jednego pacjenta to ok. 1,7 mln zł, a pierwszym dzieckiem wyleczonym terapią CAR-T był 11-letni Olek po 7 latach stosowania tradycyjnych terapii. Komórki podano 3 marca 2020 r. w USK we Wrocławiu. 

Z kolei terapię u dorosłych stosuje się w przypadku terapii chłoniaków rozlanych z dużych komórek B. Tu terapia CAR-T jest ostatnią szansą dla ok. 200-300 pacjentów rocznie, a koszt to 2 mln zł. Pierwszy dorosły, któremu podano tę terapię w Polsce to 24-letni Kacper (w listopadzie 2019 r.).

Bariery w dostępie

Jak mówił dr K.Juczewski, w Polsce problemem jest mała dostępność do tej terapii wynikająca w wysokiej ceny, mała liczba badań klinicznych prowadzonych w Polsce przez firmy nad produktami CAR-T, wstępna faza przygotowań polskich ośrodków, wciąż mała dostępność funduszy i grantów. Dodał, że na świecie jest ponad 1,6 tys. badań klinicznych dot. CAR-T, z tego w Europe ok. 150 prób klinicznych, a w Polsce - 7.

- Stąd program ABM jako impuls do rozwoju terapii adoptywnych. Przeznaczyliśmy na ten konkurs 100 mln zł na 6 lat. Chcielibyśmy, aby skutkiem programu było wytwarzanie w Polsce produktu leczniczego CAR-T i objęcie leczeniem minimum 150 pacjentów, budowa sieci ośrodków zajmujących się terapią CAR-T, co przyczyniłoby się do obniżenia kosztu - wskazywał dr K.Juczewski. Dodał, że realny koszt terapii na jednego pacjenta w programie to ok. 450 tys. zł, czyli trzykrotnie mniej niż obecnie.

Dziękujemy! Twój komentarz został pomyślnie dodany i oczekuje na moderację.

Dodaj komentarz