Agencja Badań Medycznych sfinansuje badania nad chorobami rzadkimi

11 Lutego 2021, 13:35 pieniądze

Agencja Badań Medycznych uruchomiła 100 mln zł grantu dedykowanemu badaniom nad najrzadszymi schorzeniami. W Polsce  z chorobą rzadką żyje ok. 3 mln osób. 

- Niestety, część pacjentów ma to wielkie nieszczęście, że choruje na choroby rzadkie lub ultrarzadkie, które ze względów biznesowych nie są przedmiotem zainteresowania gigantów farmaceutycznych. W związku z tym musimy wypełnić tę niszę, aby pacjentom z takimi właśnie chorobami zapewnić dostęp do nowoczesnych, skutecznych terapii - komentuje Prezes ABM dr n. med. Radosław Sierpiński.

Dotychczas, choroby rzadkie nie znajdowały się wśród priorytetowych programów ani w Polsce, ani w wielu krajach Europy. To podejście zmienia się jednak wraz z podjęciem różnych wielopłaszczyznowych działań podejmowanych zarówno w kraju, jak i zagranicą. Według ABM, "obecnie problem ten doczekał się kompleksowego podejścia w między innymi w opracowywanym przez Ministerstwo Zdrowia „Narodowym Planie dla Chorób Rzadkich”".

Uzupełnieniem działań podejmowanych przez Ministerstwo Zdrowia mają być konkursy dofinansowane przez ABM dedykowane niekomercyjnym badaniom klinicznym. Do tej pory w ramach dwóch edycji konkursów w tym zakresie, ABM przekazało łącznie 130 mln zł na realizację 10 projektów związanych z chorobami rzadkimi.

W 2021 roku Agencja Badań Medycznych uruchomiła także pierwszy w Europie Środkowo- Wschodniej program o wartości 100 mln zł na działalność badawczo-rozwojową, z którego będą mogli skorzystać pacjenci dotknięci chorobą uznaną za rzadką lub ultrarzadką. Celem konkursu jest przede wszystkim zwiększenie dostępności do diagnostyki i terapii lekowych w chorobach rzadkich.

- Dla wielu chorych, zwłaszcza na choroby rzadkie badania kliniczne są szansą na innowacyjne leczenie i poprawę zdrowia. Wiąże się to z możliwością wykonania nowoczesnych badań diagnostycznych, a wielu przypadkach z ostatnią dostępną opcją zwiększenia komfortu i czasu przeżycia -  podkreśla lek. Aneta Sitarska-Haber wiceprezes Polskiego Stowarzyszenia na Rzecz Dobrej Praktyki Badań Klinicznych (GCPpl)

- Bardzo się cieszę, że Agencja Badań Medycznych realizuje programy, które mają służyć poprawie diagnostyki w chorobach rzadkich. To jest niezwykle istotny problem. Oczywiście mamy świadomość, że w chorobach rzadkich nie doganiamy tempa opracowywania nowych terapii, dostępnego dla pacjentów z częstszymi schorzeniami, ale wyjściową kwestią jest problem diagnostyczny, który zdarza się że w przypadku chorych na choroby rzadkie trwa latami – komentuje prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak z Kliniki Neurologii i Epileptologii Instytutu - Pomnika Centrum Zdrowia Dziecka.

Chodzi m.in. o wykorzystanie nowoczesnych wysokospecjalistycznych badań genetycznych oraz wypracowanie standardów i procedur dotyczących nowoczesnych podejść diagnostycznych.

Pacjenci z chorobami rzadkimi od wielu lat czekają na zapowiadaną strategię dla chorób rzadkich, która w sposób kompleksowy uregulowałaby dostęp do terapii i leczenia. Przyjęcie takiej strategii od kilku lat co roku jest zapowiadane przez przedstawicieli resortu zdrowia przy okazji obchodów dnia chorób rzadkich na koniec lutego. Jednak nadal taki dokument nie funkcjonuje. Minister zdrowia miał nawet pełnomocnika ds. chorób rzadkich (od września 2019 do marca 2020 r.), a następnie w resorcie powołano zespół do opracowania rozwiązań dot. chorób rzadkich. Jednak Narodowy Plan ds. Chorób Rzadkich nadal nie ujrzał światła dziennego.

Tymczasem finansowanie leczenia chorób rzadkich wpisano do przyjętej w ubiegłym roku ustawy o Funduszu Medycznym. Jej przepisy weszły w życie 26 listopada ub. roku. Ustawa przewiduje finansowanie z Funduszu m.in. dostępu do innowacyjnych technologii lekowych w chorobach rzadkich i onkologii. Budżet Funduszu to 4 mld zł rocznie.

Dziękujemy! Twój komentarz został pomyślnie dodany i oczekuje na moderację.

Dodaj komentarz