Novartis opracuje nową terapię genową z Fundacją Gatesów

17 Lutego 2021, 14:20 badania

Obecne kliniczne terapie genowe wymagają ekstrakcji komórek, zmiany ich w laboratorium i ponownego wprowadzenia do organizmu pacjenta. Novartis wspólnie z Fundacją Billa i Melindy Gatestów mają nadzieje na uproszczenie tego procesu.

 

 

Szwajcarska spółka biotechnologiczna Novartis podpisała umowę o grant z Fundacją Billa i Melindy Gatesów na odkrycie i rozwój terapii genowej in vivo w pojedynczym podaniu w celu leczenia anemii sierpowatokrwinkowej.

Novartis planuje opracować dostępną terapię genową in vivo dla tej choroby, którą można by potencjalnie podać tylko raz, bezpośrednio pacjentowi, bez konieczności modyfikowania komórek w laboratorium.

-Pracujemy nad wykorzystaniem mocy terapii genowych do zajęcia się obszarem chorobowym, w którym od kilkudziesięciu lat obserwujemy ograniczone innowacje medyczne- mówi Vasant Narasimhan, dyrektor generalny Novartis.

Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa jest potencjalnie zagrażającą życiu chorobą genetyczną, szczególnie powszechną wśród tych, których przodkowie pochodzili z Afryki Subsaharyjskiej, hiszpańskojęzycznych regionów półkuli zachodniej, Arabii Saudyjskiej, Indii i krajów śródziemnomorskich, takich jak Turcja, Grecja i Włochy.

Choroba, która wpływa na strukturę i funkcję hemoglobiny, dotyka miliony ludzi na całym świecie. Każdego na świat przybywa ponad 300 tys. nowych chorych. Złożone zaburzenie genetyczne prowadzi do przedwczesnych zgonów i niepełnosprawności wśród pacjentów.

-Terapie genowe mogą pomóc zlikwidować zagrożenie chorobami, takimi jak sierpowate, ale tylko wtedy, gdy możemy uczynić je znacznie bardziej przystępnymi cenowo i praktycznymi w krajach o niskich dochodach- powiedział Trevor Mundel, prezes Global Health w Gates Foundation.

 źródło: Sputnik

Dziękujemy! Twój komentarz został pomyślnie dodany i oczekuje na moderację.

Dodaj komentarz