90 mln zł na realizację Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich

01 Marca 2021, 13:31

Utworzenie ośrodków eksperckich dla chorób rzadkich, diagnostyka, dostęp do innowacyjnych terapii, utworzenie krajowego rejestru chorób rzadkich, paszporty pacjentów z chorobą rzadką i platforma edukacyjna dla pacjentów i lekarzy - to główne założenia Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich, który jeszcze dziś ma trafić do prekonsultacji społecznych.

Choroby rzadkie, choć z definicji dotyczą schorzeń, na które zapada, w przeliczeniu 1 osoba na 2 tys. pacjentów, to łącznie w skali kraju dotykają one 6-8% populacji. Szacuje się, że w Polsce jest co najmniej 2-3 mln obywateli dotkniętych jest chorobami rzadkimi.

- Nadrabiamy wieloletnie niedociągnięcia. Choroby rzadkie były do tego czasu marginalizowane oraz cierpiały na brak usystematyzowania i planu (...) Przestajemy opowiadać o planach i długoletnich perspektywach, tylko podsumujemy wykonanie bardzo konkretnych kroków, które w zdecydowany sposób zwiększą dostępność do diagnostyki i leczenia chorób rzadkich - mówił podczas poniedziałkowej konferencji minister zdrowia Adam Niedzielski.

Przypomnijmy, że na mocy Decyzji Parlamentu Europejskiego i Rady UE ustanawiającej drugi program działań w dziedzinie zdrowia na lata 2008 – 2013 wydano Zalecenie Rady UE z dnia 8 czerwca 2009 r. w sprawie działań w dziedzinie rzadkich chorób, które zaleca Państwom Członkowskim ustanowienie i realizację planów lub strategii dotyczących rzadkich chorób, nie później niż przed końcem 2013 r.

W Polsce założenia Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich opracowane zostały w procesie szerokich konsultacji w 2011 roku w ramach inicjatywy Krajowego Forum na rzecz terapii chorób rzadkich, a następnie zostały przedstawione Zespołowi ds. Chorób Rzadkich przy Ministrze Zdrowia. Do tej pory Polska pozostaje jedynym krajem bez strategicznego dokumentu rządowego dla chorób rzadkich.

Jak poinformowali podczas poniedziałkowej konferencji prasowej przedstawiciele resortu zdrowia, po wielu latach oczekiwań pacjentów i pracy nad Narodowym Planem dla Chorób Rzadkich, strategiczny dokument rządowy w końcu ujrzy światło dzienne i trafi do prekonsultacji społecznych. 

Plan obejmuje 3-letnią perspektywę konkretnych działań na lata 2021-2023. Strategia nie pokazuje celów i dalekosiężnych zamiarów, a jest bardzo skonkretyzowanym planem, który realnie umożliwi realizację postulatów poprawy leczenia i diagnostyki - mówił minister zdrowia Adam Niedzielski.

Jak dodał, Plan obejmuje 40 zadań, których koszt realizacji wyniesie ponad 90 mln zł.

Dostęp do innowacyjnych terapii i badań klinicznych w obszarze chorób rzadkich

- To nie wszystkie wydatki związane z realizacją Planu, bo obejmuje on także zagadnienia dotyczące dostępu do innowacyjnych terapii lekowych, które będą finansowane z Funduszu Medycznego. Na dzień dzisiejszy Fundusz dysponuje kwotą ponad 700 mln zł, które mają zostać przeznaczone na nierefundowane, innowacyjne terapie - mówił Adam Niedzielski.

Jak podkreślił minister, w piątek AOTMiT przekazał pierwszy wykaz zawierający 11 nowych technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności.

- Ta lista będzie oceniona przez konsultantów krajowych i specjalistów w swoich dziedzinach. Po jej weryfikacji przekazana zostanie do ministra zdrowia po to, by w przypadku pozytywnych ocen wejść w negocjacje cenowe z producentami na 2 lata dopuszczenia refundacji - wyjaśnił minister.

Jak uzupełnił wiceminister Sławomir Gadomski, terapie w chorobach rzadkich dotykają bardzo małych populacji. To przekłada się na koszt produkcji leków, ceny terapii oraz trudności z ich oceną przez organy regulacyjne ds. leków w Polsce ze względu na wykazanie skuteczności w badaniach klinicznych przeprowadzonych na małych populacjach badań. - Założyliśmy pewne zadania, które mają wprowadzić uproszczone procedury wnioskowania o refundację terapii - zapewnił wiceminister.

Wskazał, że pierwsze terapie finansowane dla chorób rzadkich, w optymistycznym wariancie, mogą być sfinansowane z Funduszu Medycznego już w połowie tego roku. Jak podkreślił, wszystko jednak zależy od woli producentów terapii i rezultatów negocjacji cenowych między resortem a firmami farmaceutycznymi.

Jak podkreślono, w zakresie dostępu do innowacyjnych terapii dla pacjentów oraz ich opracowania w Polsce swój wkład ma mieć także Agencja Badań Medycznych. Ta, już ogłosiła konkurs "na niekomercyjne badania kliniczne w obszarze chorób rzadkich" o wartości 100 mln zł. ABM przeznaczy tyle na projekty dot. opracowania nowych procedur terapeutycznych w obszarze chorób rzadkich w ramach konkursów niekomercyjnych badan klinicznych.

Plan dotyczy 6 głównych obszarów

Jak relacjonował wiceminister Sławomir Gadomski, Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich to plan operacyjny realizowany w zakresie 6 obszarów.

- Są to plany, które są realistyczne do zrealizowania w najbliższym czasie. Przed nami jeszcze trudne obszary w tym zakresie, rehabilitacja osób cierpiących na choroby rzadkie, pomoc psychologiczna i pomoc społeczna - to zadania, która postawimy przed sobą w ramach aktualizacji planów po 2 latach realizacji Planu - mówił wiceminister zdrowia Sławomir Gadomski.

1. Ośrodki Eksperckie Chorób Rzadkich

Stawiamy na profesjonalizacje i specjalizacje. Musimy skupić kadrę, infrastrukturę i nakłady na diagnozowanie chorób rzadkich w ośrodkach najbardziej przygotowanych Ośrodki poddadzą się w proces standaryzacji i będą gwarantem pewnego standardu diagnostycznego i leczniczego - mówił wiceminister i zapewnił, ze plan zakłada nowe mechanizmy finansowania dla takich ośrodków. 

Liczymy, że ośrodki referencyjne będą z czasem łączyć się w sieci na wzór krajowych sieci onkologicznej i kardiologicznej oraz dołączą do Europejskiej Sieci Ośrodków Referencyjncyh dla Chorób Rzadkich - mówiła prof. Krystyna Chrzanowska, specjalista w dziedzinie genetyki klinicznej i pediatrii, konsultant wojewódzki w dziedzinie genetyki klinicznej dla województwa mazowieckiego. Członek Komisji i Komitetów Polskiej Akademii Nauk.

2. Kierunki poprawy diagnostyki chorób rzadkich 

Przechodzimy do nowych metod diagnostycznych, funkcjonujących już w krajach europejskich. Na ten cel będziemy potrzebowali 30-40 mln zł rocznie. W tym obszarze skupimy się na poprawie infrastruktury. Większość środków, które będą wynikały z planu trafi właśnie w formie konkursowej na doposażenie laboratoriów genetycznych -mówił wiceminister zdrowia.

80% zachorowań ma podłoże diagnostyczne, dlatego też nowe metody diagnostyczne są tak bardzo ważne - dodał.

W głównej mierze to diagnostyka genetyczna. Mamy laboratoria, które potrafią wykonywać takie badania jednak brakowało ich finansowania z NFZ.  Lekarze wiedzieli jak szukać chorób, ale nie mieli do tego narzędzi a rodzice pokrywali te koszty z własnej kieszeni. Liczymy, że w okresie 2-3 lat będziemy mogli tę diagnostykę dobrze zorganizować w naszym kraju to przestaniemy wysyłać badania do ośrodków zagranicznych. Koszty takich badań za granicą są znacznie większe - mówiła prof. Krystyna Chrzanowska.

3. Dostęp do leków i środków specjalnego przeznaczenia żywieniowego w chorobach rzadkich

4. Utworzenie Rejestru Chorób Rzadkich

Chcemy by ten rejestr był dobrą podstawą do podejmowania dalszych decyzji co do aktualizacji planu - mówił wiceminister.

5. Paszport pacjenta z chorobą rzadką

Paszport pacjenta to znakomite narzędzie na co dzień dla pacjentów. To znakomity dowód dla pacjenta podróżującego. Wówczas to będzie podstawa dla odpowiedniej opieki za granicą - wyjaśniła prof. Krystyna Chrzanowska

6. Platforma Informacyjna "Choroby Rzadkie"

Paszport pacjenta i platforma informacyjna dają możliwość zwiększenia dostępności do informacji nt. chorób rzadkich, możliwości diagnostycznych i możliwości terapeutycznych wraz z wyszczególnieniem ośrodków referencyjnych. To projekt także kierowany do lekarzy.  Mamy nadzieje, że skróci to okres diagnostyczny do niezbędnego minimum - ocenił wiceminister.

Chorób jest rozpoznanych ok. 8 tys. 6 tys. ma już nadanych unikatowy numer Orpha opracowany przez platformę Orphanet. Można sobie wyobrazić, że rozpoznawanie tych chorób rzeczywiście nie jest proste. Lekarze POZ nie mają i nie mogą mieć wiedzy na ten temat, gdyż zupełnie czym innym zajmują się na co dzień. Na platformie informacyjnej zamierzamy umieszczać materiały, które pozwolą zwiększyć ich wiedzę na ten temat - mówiła prof. Krystyna Chrzanowska 

Dziękujemy! Twój komentarz został pomyślnie dodany i oczekuje na moderację.

Dodaj komentarz