CAR-T. To już rok od pierwszego podania małemu pacjentowi

03 Marca 2021, 10:37 krew krwiodawstwo badania hemofilia

3 marca minie rok od pierwszego podania dziecku terapii CAR-T w Polsce. Od tego czasu z tej terapii skorzystało już pięcioro małych pacjentów. Potrzeby są jednak większe, bo do tej terapii ostatniej szansy kwalifikuje się 10-15 małych pacjentów rocznie. Barierą pozostaje cena terapii i brak refundacji.

Przełom i przyszłość w leczeniu chorych na nowotwory - tak eksperci określają terapie komórkowe i genowe CAR-T. To obecnie jedna z najnowocześniejszych procedur medycznych dostępna na świecie i refundowana już w wielu krajach Europy. Ponad dwa lata temu terapia została zarejestrowana w Europie dla osób z opornymi na leczenie lub nawracającymi nowotworami: ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B u dzieci i młodych dorosłych do 25. roku życia (pALL) oraz u dorosłych z  chłoniakiem (DLBCL).

Leczenie z wykorzystaniem technologii CAR-T cells – terapii indywidualnie przygotowywanej z własnych limfocytów pacjenta, to rzeczywisty przykład leczenia precyzyjnego. Klinicyści podkreślają, że dla części pacjentów, u których inne terapie okazały się nieskuteczne, CAR-T to jedyna terapia, która może przynieść nawet całkowitą remisję choroby. Metoda CAR-T wykorzystuje własny układ odpornościowy pacjenta i zaawansowaną inżynierię genetyczną, by walczyć z nowotworami dzięki zmodyfikowanym genetycznie limfocytom T.

Przylądek Nadziei USK we Wrocławiu jest pierwszą i jedyną kliniką w Polsce certyfikowaną do stosowania terapii CAR-T u dzieci i młodych dorosłych z ostrą białaczką limfoblastyczną (proces certyfikacji 2019 r.). Właśnie tam dokładnie rok temu 11-letni chłopiec, zmagający się z białaczką od siedmiu lat, otrzymał terapię CAR-T. Wcześniej otrzymał wszelkie możliwe formy terapii, w tym dwie allogeniczne transplantacje komórek krwiotwórczych od dwóch różnych dawców. Terapia CAR-T była dla niego terapią ostatniej szansy.

- Mimo braku finansowania program działa i staramy się te dzieci ratować. Cała piątka dotychczasowych pacjentów miała piękną ekspansję komórek CAR-T świeżo po infuzji. U pierwszego pacjenta te komórki dalej w nim żyją, są w nim i robią dobrą robotę, tzn. utrzymują pacjenta w całkowitej remisji molekularnej. Pozostałe dzieci też mają się dobrze, a objawów ubocznych, poza jednym pacjentem, nie było - podkreśla prof. dr n med. Krzysztof Kałwak, Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej, Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu.

Jak wskazuje, pierwszy pacjent jest od roku w domu, nie wymagał kolejnej transplantacji, kolejnego leczenia, kolejnej hospitalizacji, ale to co jest najważniejsze - żyje, a obecnie jedyny koszt leczenia to substytucja immunoglobulin.

- Każdy nowy pacjent to jest nowe doświadczenie. Już po tych pięciu pacjentach mamy spore doświadczenie. Nawet Amerykanie są zainteresowani i proszą o prezentowanie tych doświadczeń, bo my mamy nieco inne podejście do pacjentów - mówi prof. K. Kałwak.

Według niego, na terapię CAR-T trzeba patrzeć w kategorii cudów. - Patrzymy jak te komórki same się namnażają, same żyją. Chemioterapia, cytostatyki działają kilka, kilkanaście godzin, czasem kilkanaście dni, a te komórki potrafią same się namnażać i żyć miesiącami - opisuje.

Terapia CAR-T stanowi terapię ostatniej szansy, a jej skuteczność jest bardzo wysoka. Prof. K. Kałwak podaje, że z kilkuletnich doświadczeń w USA wynika, iż przeżycie wolne od choroby jest na poziomie 55 proc, a przeżycie całkowite to ok. 60-70 proc. - To jest naprawdę dużo - ocenia.

Niestety terapia wciąż nie jest w Polsce refundowana, a koszty nie są małe bo chodzi o ok. 1,3 mln złotych na jednego pacjenta. Pieniądze trzeba więc zebrać prywatnie.

- W każdym przypadku są to zbiórki publiczne. W tej chwili jesteśmy w trakcie zbiórki pieniędzy na szóstą pacjentkę i rozpoczynamy zbiórkę na kolejną pacjentkę z Rzeszowa - informuje prof. K. Kałwak.

Mówiło się, że finansowanie CAR-T dla dzieci będzie możliwe w ramach Funduszu Medycznego. - Niestety Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wydała w tym roku negatywną opinię ws. refundacji, co zamyka nam także drogę do finansowania w ramach Funduszu Medycznego i dostępu do innowacyjnych technologii lekowych w ramach tzw. RDTL - wskazuje ekspert.

Jak dodaje, toczą się rozmowy i są jakieś plany, aby uruchomić program lekowy w tym roku, ale osiągnięcie porozumienia finansowego w przypadku kosztownych terapii nigdy nie jest proste.

- Chcielibyśmy każdemu pacjentowi, który teraz potrzebuje tej terapii, móc ją zaoferować. W tyle głowy mamy, że w Polsce wcześniej czy później będą akademickie CAR-T, ale nie sądzę, aby udało się to w szybkim czasie. To terapia, która wymaga ogromnych nakładów technologicznych i laboratoryjnych. To są komórki, które mogą uratować życie, ale także zabić, więc zanim podamy jakiekolwiek polskie CAR-T musimy być pewni, że one krzywdy nie zrobią, ale potencjalnie pomogą - mówi prof. K. Kałwak.

Rocznie w Polsce do terapii CAR-T kwalifikuje się ok. 10-15 dzieci. - Gdyby pieniądze w każdym przypadku były od razu, to może więcej dzieci udało by się uratować - zwraca uwagę ekspert. - Ważne, abyśmy po zakwalifikowaniu pacjenta do terapii mogli skupić się na tym, aby jak najszybciej i najoptymalniej mu tę terapię zaoferować, a nie najpierw zastanawiać się skąd pozyskać środki - dodaje.

Jak wskazuje, porównywalne do Polski kraje pod w względem poziomu finansowania służby zdrowia, jak np. Czechy, mają już dostęp do refundowanej terapii CAR-T, "a u nas w Polsce musimy uprawiać "SIEPOMAGA.PL". Jednocześnie podkreśla, że społeczeństwo polskie jest hojne i odpowiada na te zbiórki, a rekordzistom udało się zebrać te 1,3 mln zł w 3-4 tygodnie.

- Kwota 15-20 mln zł rocznie na leczenie dzieci w przypadku tak dużego kraju jak nasz, jest do łyknięcia przez system. Zwłaszcza, że tu (w CAR-T inwestujemy duże pieniądze na raz, ale pozwala to uniknąć potem kosztów wielokrotnych hospitalizacji, chemioterapii czy przeszczepu - podkreśla prof. K. Kałwak. A najważniejsze, że udaje się uratować życie dzieci.

Dziękujemy! Twój komentarz został pomyślnie dodany i oczekuje na moderację.

Dodaj komentarz