Przewlekła białaczka limfocytowa – nowe szanse i nadzieje

16 Kwietnia 2021, 9:52 rak nowotwór chemioterapia onkologia pacjent kroplówka szpital

Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) to najczęstsza postać białaczki osób dorosłych. Ostatnie lata, a nawet miesiące to przełom w leczeniu chorych na PBL. Jednak mimo faktu, że do refundacji weszły nowoczesne leki, nadal część pacjentów pozostaje dziś bez dostępu do nieodpłatnych metod leczenia, dających im szansę na dłuższe życie. Chodzi o brak dostępu do najnowszych terapii już w pierwszej linii leczenia, co byłoby zgodne z aktualną wiedzą medyczną oraz rekomendacjami Europejskiego Towarzystwa Onkologii Medycznej (ESMO).

 

Przewlekła białaczka limfocytowa to najczęściej występujący nowotwór krwi, na który chorują głównie osoby po 60. roku życia. W Polsce odnotowuje się ok. 1,6 tys. nowych zachorowań rocznie. Choroba zwykle postępuje powoli, ma długi okres bezobjawowy, a jedna trzecia pacjentów pozostaje wyłącznie pod obserwacją lekarzy i nie wymaga leczenia, ponieważ choroba ma u nich tak wolny przebieg. Część chorych jest leczona po długim okresie obserwacji, gdy dojdzie do progresji choroby. Tylko co trzeci pacjent potrzebuje leczenia już w momencie rozpoznania, gdy objawy są zaawansowane. 

Mimo, że sytuacja w leczeniu pacjentów z PBL znacząco się poprawiła, to postęp dotyczy głównie nawrotu choroby, czyli tzw. II linii leczenia. Nadal nie wszyscy chorzy mogą liczyć na terapię według takich samych standardów, jak pacjenci w innych, bogatszych krajach Unii Europejskiej. Największym wyzwaniem pozostaje optymalne leczenie już na samym początku choroby.

O przełomach w leczeniu i niezaspokojonych potrzebach rozmawiali eksperci podczas dyskusji zorganizowanej przez redakcję Polityki Zdrowotnej pod hasłem "Przewlekła białaczka limfocytowa – nowe nadzieje i szanse dla polskich pacjentów oraz systemu ochrony zdrowia".

Dostępne terapie

W 2019 roku pacjenci z oporną i nawrotową postacią PBL otrzymali dostęp do przełomowej terapii skojarzonej wenetoklaksu z rytuksymabem w drugiej linii leczenia przy szybkim nawrocie choroby. Zyskali tym samym dostęp do pierwszego innowacyjnego i wolnego od chemii leczenia, które ma określony czas podawania – 2 lata. Dodatkowo, od stycznia 2021 r. pacjenci, którzy nie mogą być leczeni wenetoklaksem z rytuksymabem mają także dostęp do terapii ibrutynibem.

Niestety, pacjenci z PBL, którzy są obciążeni licznymi chorobami współistniejącymi i wymagają leczenia celowanego, które pozwoli na precyzyjną eliminację komórek nowotworowych, ale przy jednoczesnym zachowaniu dobrego stanu ogólnego, obecnie mają w Polsce dostęp do innowacyjnych terapii dopiero w drugiej linii. W I linii mają dostęp jedynie do leczenia z wykorzystaniem chemioimmunoterapii, która poprzez swoje działanie ogólnoustrojowe prowadzi do znacznego osłabienia organizmu. Leczenie w pierwszej linii jest bardzo ważne, ponieważ pacjent odnosi wówczas największe korzyści, nowotwór jest najbardziej bezbronny – podkreślała Aleksandra Rudnicka.

W marcu 2020 roku w Unii Europejskiej zarejestrowano kolejną terapię wolną od chemioterapii z ograniczonym do jednego roku czasem podawania – terapia lekiem wenetoklaks w skojarzeniu z obinutuzumabem - dla pacjentów z wcześniej nieleczoną PBL.

Korzyść dla pacjentów i systemu

Zgodnie z aktualnymi zaleceniami ESMO, najnowsze leki powinny być stosowane już od pierwszej linii leczenia u znacznej większości chorych na PBL. W porównaniu z immunochemioterapią nowe leki dają lepsze efekty i są mniej toksyczne. Dla lekarzy niewątpliwie najważniejszy jest argument skuteczności, potwierdzony wydłużeniem czasu do progresji i konieczności wprowadzenia kolejnej terapii oraz dłuższym całkowitym czasem przeżycia pacjenta. 

- Zgodnie z wynikami badań klinicznych, terapie celowane bez chemioterapii pozwalają utrzymać długi czas w remisji choroby, bez konieczności ponownego leczenia.  Ponadto, czas leczenia jest z góry przewidziany. Trwa tylko rok - podkreślała prof. dr hab. n. med. Iwona Hus, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

Ponadto, tolerancja leczenia jest znacznie lepsza i rzadsze są działania niepożądane, w tym te wymagające hospitalizacji lub zagrażające życiu. Jak podkreśla prof. Iwona Hus dla lekarzy ważna jest możliwość doboru różnych terapii do różnych pacjentów.

Biorąc pod uwagę, że przewlekła białaczka limfocytowa jest chorobą osób w zaawansowanym wieku, którzy często mają schorzenia towarzyszące jak np. choroby serca, wątroby czy cukrzycę, to przy decyzji o wyborze terapii, trzeba brać pod uwagę nie tylko skuteczność leku, ale też profil działań niepożądanych. Korzystny dla pacjentów w podeszłym wieku jest też czas podawania w I linii, czyli jeden rok.

- W I linii pacjent odnosi największe korzyści, bo w tym momencie rak jest najbardziej bezbronny - mówiła Aleksandra Rudnicka z Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych. 

Terapia celowana ograniczona czasowo

Zastosowanie nowej terapii (wenetoklaks z obinutuzumabem) w I linii leczenia, oprócz skuteczności i korzyści dla pacjentów, może przynieść też korzyści dla systemu. U części pacjentów, po zastosowaniu terapii w I linii, przez wiele lat, a biorąc pod uwagę zaawansowany wiek chorych, niekiedy do końca ich życia, nie dochodzi do nawrotu choroby oraz konieczności stosowania leczenia w II linii. Terapia  odracza co najmniej o 4 lata konieczność stosowania II linii leczenia celowanego. Jest terapią dominującą – koszty leczenia jednego pacjenta są niższe od kosztów leczenia terapią obinutuzumabem w skojarzeniu z chlorambucylem. Ponadto, decydując się na taką terapię, płatnik może dokładnie przewidzieć dla ilu osób i na jaki czas będzie takie połączenie refundował. 

Dr Magdalena Władysiuk, wiceprezes HTA Consulting, podkreślała, że w przypadku PBL pojawiające się kolejne terapie poprawiają skuteczność, bo efekty pojawiają się na coraz wcześniejszych etapach.

Co ważne, efektywność w I linii potwierdzają dane z innych krajów. Stosowanie terapii celowanych i określonych w czasie w pierwszej linii leczenia pacjentów z PBL rekomendują także agencje HTA na świecie. Magdalena Władysiuk przypomniała, że rekomenduje to m.in. brytyjski NICE, uznając roczną terapię w I linii jako skuteczniejszą i tańszą. Przychylne rekomendacje wydały także Agencje HTA w Australii i Kanadzie. 

Anna Protas z Departamentu Polityki Lekowej Ministerstwa Zdrowia wyjaśniła, że resort zdrowia jest aktywny w hematoonkologii. Obecnie prowadzonych jest sporo postępowań, a PBL jest jednym z nich. - Staramy się sukcesywnie uzupełniać schematy leczenia w każdym schorzeniu, podobnie w PBL – zapewniała. Wyzwaniem na przyszłość jest scalenie obecnych programów i umożliwienie przejrzystego przechodzenia ze schematu na schemat. 

Jak mówiła, postępowanie objęcia refundacją nowej terapii w PBL w I linii jest w toku, aktualnie na etapie negocjacji z wnioskodawcą. 

- Mamy nadzieję, że proces negocjacji i instrumenty dzielenia ryzyka doprowadzą do kompromisu i terapia ta będzie mogła być udostępniona pacjentom również w Polsce - zaznaczyła Anna Protas z Ministerstwa Zdrowia.

Dziękujemy! Twój komentarz został pomyślnie dodany i oczekuje na moderację.

Dodaj komentarz