Choroby rzadkie. W oczekiwaniu na plan i innowacyjne leczenie

15 Kwietnia 2021, 12:32 rak prostata pacjent

Pacjenci z chorobami rzadkimi czekają na efekty prac resortu zdrowia. Opóźnienia widoczne są zarówno w zakresie Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich, jak i finansowania innowacyjnych technologii lekowych z Funduszu Medycznego. Od tego zależy zdrowie i życie pacjentów jednak pandemia COVID-19 opóźnia ich wdrożenie.

Podczas konferencji "Choroby Rzadkie – Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich, a Fundusz Medyczny” wiceminister zdrowia Sławomir Gadomski próbował wyjaśniać, że trzecia fala pandemii nie pozwoliła na szybkie procedowanie strategicznego dokumentu dla pacjentów z chorobami rzadkimi.

- Jesteśmy w trakcie uzgodnień z Ministrem Finansów, dotyczących formalnych, finansowych kwestii, związanych chociażby z tym, z czego sfinansować zadania, które zaplanowaliśmy na ten rok - mówił Sławomir Gadomski.

Podkreślił przy tym, że w toku konsultacji, do tej pory nie było krytycznych uwag w zakresie konstrukcji treści merytorycznej planu. Dodał, że liczy on na finalizacje prac nad dokumentem „na przełomie kwietnia i maja”. Tyle że na ten plan pacjenci czekali już od ponad dekady. Jego ogłoszenie rozbudziło ogromne nadzieje, gorzej jednak wygląda wdrażanie.

Poprawić dostęp do diagnostyki

Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich jest obietnicą dla pacjentów w zakresie finalizacji poszerzenia koszyka świadczeń gwarantowanych, szczególnie w obszarze diagnostyki genetycznej.

- Fundusz Medyczny daje nam możliwości inwestycyjne, aby obszar diagnostyki genetycznej w Polsce wynieść wyższy poziom. Mamy ośrodki, które mam nadzieję, w myśl planu chorób rzadkich będą aspirowały, żeby stać się ośrodkami referencyjnymi. W tych ośrodkach chcemy postawić na rozwój diagnostyki genetycznej, a jak dobrze pamiętam 80 proc. chorób rzadkich ma podłoże genetyczne – mówił Sławomir Gadomski.„Niezależnie od tego, czy plan zostanie przyjęty w takim czy innym czasie, MZ będzie już inicjować działania”, zapewnił.

Wielkie nadzieje związane z listą innowacyjnych technologii lekowych

Prócz wczesnej identyfikacji chorób, dla pacjentów istotny jest dostęp do optymalnego leczenia. Szansę na optymalne leczenie najbardziej innowacyjnymi technologiami daje Fundusz Medyczny, który gwarantuje ich finansowanie.  

-  Środowiska pacjentów chcą jak najszerszej refundacji leków. Z naszej perspektywy chcemy, by każdy pacjent z rdzeniowym zanikiem mięśni mógł otrzymać takie leczenie, jakie będzie dla niego bezpieczne oraz jak najbardziej skuteczne. Chcemy by pacjent mógł otrzymać właściwy, optymalnego dla niego lek. Wiemy, że w SMA chociażby, najmniejsza poprawa w dzieciństwie przekłada się na przyszłość pacjenta – mówił Kacper Ruciński, członek Rady Strategicznej, Fundacji SMA

Terapia genowa SMA ważna dla pacjentów i ekspertów

Rdzeniowy zanik mięśni (ang. spinal muscular atrophy, SMA) to rzadka, ale bardzo ciężka choroba genetyczna dotykająca głównie dzieci, która stopniowo doprowadza do całkowitego paraliżu i śmierci. Obecnie w Polsce jest około 1000 osób chorych na SMA. Leczenie jest szalenie kosztowne. Terapia genowa dla dzieci chorych na SMA jest dostępna od maja 2019 roku w USA i 2020 w Europie. Terapia może zatrzymać postęp choroby, to nie jest jednak w stanie usunąć już powstałych szkód w organizmie pacjentów. Z tego względu jak najszybsze rozpoznanie ma ogromne znaczenie.

- Mamy oddzielny mechanizm pozwalający na finansowanie z Funduszu Medycznego nowych obiecujących leków, które są już zarejestrowane, ale nie refundowane. (…) Upatruje w tym wielką nadzieję. Pierwsza lista takich technologii o wysokiej innowacyjności już została opublikowana. M.in. na tej liście znalazła się Zolgensma we wskazaniu SMA – mówił prof. Piotr Czauderna, przewodniczący Rady ds. Ochrony Zdrowia Narodowej Rady Rozwoju przy Prezydencie RP

-  Lek ten to najnowocześniejsza opcja terapeutyczna. Stosuje się go jednorazowo. Jest to coś co robi wrażenie w SMA, zwłaszcza na wczesnym etapie choroby. Czegoś takiego nigdy wcześniej nie widzieliśmy – komentował Kacper Ruciński, Fundacja SMA.

Przypomnijmy, że AOTMiT 26 lutego opublikowała pierwszy wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności. Niedawno po raz drugi w tej sprawie dyskutowała Rada Przejrzystości.  W wykazie innowacyjnych terapii podlegających finansowaniu z Funduszu Medycznego znalazło się 11 pozycji.

Wspomniana przez prof. Piotra Czaudernę Zolgensma (onasemnogen abeparwowek), terapia pomimo swojej ceny, sklasyfikowana została przez Radę Przejrzystości jako jedna z 4 technologii medycznych, które należy „traktować priorytetowo”.

 - Jest to innowacyjna terapia genetyczna mogąca prowadzić do radykalnej poprawy przebiegu SMA typu 1. Ogromny koszt może zostać zmniejszony w rachunku wieloletnim, dzięki możliwemu zmniejszeniu wydatków na obecnie stosowany u tych pacjentów lek – nusinersen – czytamy w dokumencie Rady Przejrzystości AOTMiT.

Kiedy finalizacja prac nad listą leków innowacyjnych?

 - Faktycznie finalizujemy te prace, związane z pierwszym projektem, do którego była zobligowana AOTMiT, czyli z projektem związanym ze zidentyfikowaniem technologii innowacyjnych i później przeprocedowania ich w ramach tej uproszczonej ścieżki refundacyjnej. Założenie nasze było takie, że uporamy się z tym projektem do połowy roku i mam nadzieję, że taki deadline przyjmujemy - mówił wiceminister zdrowia Sławomir Gadomski.

Według wiceministra zdrowia odpowiedzialnego za obszar chorób rzadkich, przed resortem pozostaje najtrudniejsza część pracy, którą może okazać się przekonanie firm farmaceutycznych do warunkowej refundacji. Ta trwać będzie dwa lata. Podkreślał przy tym znaczenie powołania dla tych terapii rejestrów klinicznych, które będą podstawą oceny skuteczności leczenia.

Dziękujemy! Twój komentarz został pomyślnie dodany i oczekuje na moderację.

Dodaj komentarz