Ł.Szumowski: już ponad połowa chorych zakwalifikowanych do leczenia SMA

12 Grudnia 2019, 12:57 szumowski

- Już połowa chorych na SMA jest objętych leczeniem w ramach programu lekowego – podkreślał minister zdrowia Łukasz Szumowski. Jak mówił, to ogromny sukces, że od początku roku, gdy ruszyła refundacja leku na SMA, udało się zakwalifikować taką liczbę pacjentów.

- Jest bardzo wiele nowych, innowacyjnych leków, które poprawiają przeżycia o ileś czasu, ale z punktu widzenia medycznego niestety niewiele jest w medycynie takich działań, które odpowiednio wcześnie podane pacjentom powodują, że nigdy nie dochodzi do skutków choroby. A to właśnie jest taki lek. To jeden z takich leków, który pozwala uniknąć choroby, a nie leczyć jej skutki, jeżeli jest odpowiednio wcześnie podany – mówił Ł. Szumowski w czwartek na konferencji podsumowującej pierwszy rok funkcjonowania programu.

Jak dodał, to była jedna z przesłanek, która wpłynęła na decyzję o refundacji leku. Dodał, że to był też jedyny lek na SMA, który działał i było to odpowiednio udokumentowane.

- To środek który ratuje życie i alternatywy nie było. Negocjacje trwały długo. Ale udało się objąć wszystkich pacjentów w Polsce refundacją – podkreślił.

- To ogromny sukces koleżanek i kolegów, którzy w 8-9 miesięcy zrobili to, co na zachodzie Europy trwa lata. Mamy już ponad 500 osób zakwalifikowanych do leczenia, czyli 60 proc. populacji zostało zakwalifikowanych. 90 proc. noworodków otrzymuje już lek, co oznacza, że nigdy nie będą miały objawów jeżeli ten lek będzie podawany – zaznaczył minister zdrowia.

- Czekam na to, aby wszyscy pacjenci byli już leczeni, aby był system koordynowanej opieki nad pacjentem z SMA – mówił Ł.Szumowski. Jak podkreślił, w przestrzeni medialnej pojawiły się informacje, że ludzie przyjeżdżają do Polski, rejestrują się tu, pracują, płacą składki, po to, aby mieć leczenie SMA dla siebie lub swoich dzieci. Dodał, że w ten sposób Polska "spłaca dług", ponieważ wcześniej wielu pacjentów korzystało z refundacji leku w innych krajach.

Prof. Maria Mazurkiewicz-Będzińska, przewodnicząca PTND, kierownik Kliniki Neurologii Rozwojowej GUM oceniła, że historia rozwoju terapii rdzeniowego zaniku mięśni jest niewątpliwym sukcesem, bo leczona jest choroba do tej pory nieuleczalna, a lek nusinersen – działa. Terapia ta pojawiła się w 2016 r.

Skrining noworodków warunkiem leczenia jak najmłodszych pacjentów

Przedstawiła najnowsze wyniki badania NURTURE – SMA przedobjawowego. W ramach badania lek był podawany niemowlętom przed ukończeniem 6 tygodnia życia jeszcze bez objawów SMA. Była to grupa 25 noworodków, a obserwacje trwały dwa lata. - U wszystkich zaobserwowano poprawę czynności ruchowych. Wszyscy ci pacjenci siedzieli, a większość chodziła – nigdy wcześniej takie wyniki nie były osiągalne. Osiągnęli oni oczekiwane dla ich wieku „kamienie milowe”, np. siedzenie bez podparcia, którego nie obserwuje się u pacjentów z SMA typu 1 – wyjaśniła prof. M. Mazurkiewicz-Będzińska.

Jak mówiła, istotne jest więc jak najwcześniejsze rozpoznanie choroby, aby szybko wdrożyć leczenie zanim jeszcze pojawią się objawy, czego warunkiem jest wprowadzenie screeningu noworodkowego w kierunku SMA.

Prof. Anna Kostera-Pruszczyk, Klinika neurologii WUM poinformowała, że pacjenci leczeni są w ramach programu lekowego w ponad dwudziestu klinikach w całym kraju, a co istotne leczenie możliwe jest w każdym województwie w Polsce. - W Polsce jest ok. 800 pacjentów z SMA z czego ok. połowa to osoby dorosłe, więc to nie jest tylko choroba dzieci - wskazała.

 60 proc. pacjentów zakwalifikowanych do programu

- Mamy zakwalifikowanych do leczenia ok. 60 proc. pacjentów z SMA. Dorośli stanowią ponad 40 proc. zakwalifikowanych do leczenia. Ok. 30 proc. zakwalifikowanych już pacjentów wymaga podania leku pod kontrolą tomografii komputerowej ze względu na nasilone skrzywienie kręgosłupa. Nie jest to proste podanie leku, ale robimy to - mówiła.

Jak dodała prof. A. Kostera-Pruszczyk, aktualnie w jej klinice jest leczonych w ramach programu 50 pacjentów, w tym 14 dzieci. - Dotychczas 100 proc. sukcesu, leczenie jest dobrze tolerowane i obserwujemy poprawę - zaznaczyła.

Według niej, wyzwaniem pozostaje wprowadzenie modelu opieki koordynowanej z koordynatorem, którym jest lekarz neurolog prowadzący pacjenta. W ramach opieki koordynowanej chodzi m.in. o dostęp do farmakoterapii, fizjoterapię, opiekę ortopedyczną, opiekę pulmonologiczną. - Program służy nie tylko podaniu leku, ale wprowadzenia opieki koordynowanej. Uwzględnia potrzeby pacjentów w różnym wieku i w różnym stanie zdrowia - mówiła.

- Wyzwaniem  pozostaje, aby za rok powiedzieć, że leczymy 100 proc. chorych i farmakologicznie, i obejmujemy koordynowaną opieką – uważa prof. A. Kostera-Pruszczyk.

Jak podkreśla Paweł Pedrycz, pełniący obowiązki Prezesa Fundacji SMA, pojawienie się pierwszej skutecznej terapii przeciwko SMA całkowicie zmieniło rzeczywistość chorych i ich rodzin. - Dzisiaj możemy z nadzieją patrzeć w przyszłość, bo chorzy z SMA mają szansę na lepszy rozwój i większą samodzielność. to również duże odciążenie dla całej rodziny, a przede wszystkim bezpośredniego opiekuna. Zmienia to jakość życia całej rodziny, o czym jeszcze kilka lat temu nie mogliśmy marzyć - ocenił.

BPO

Dziękujemy! Twój komentarz został pomyślnie dodany i oczekuje na moderację.

Dodaj komentarz